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香港中文大学

Larry Baum博士| , 香港

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测试17-AAG治疗额颞痴呆

在许多患有额颞痴呆(FTD)的人中,一种名为tau的蛋白质会在脑细胞内聚集成团。当将tau蛋白的基因突变放入果蝇和小鼠中时,tau就像人的大脑一样聚集,这些动物患上了FTD之类的疾病。在突变小鼠中,通常被称为伴侣蛋白的蛋白质通常较少,它们通常有助于tau保持可溶性并防止其结块。格尔德霉素是一种结合伴侣蛋白并导致不溶性tau降解的药物,因此可能有助于预防疾病。 17-AAG是格尔德霉素的低毒衍生物,最近通过引起突变蛋白降解来治疗小鼠神经退行性疾病。我们建议测试17-AAG作为可能的FTD治疗药物,方法是将其赋予tau突变动物。我们有使用正常或突变tau的果蝇以及突变tau的小鼠的经验。我们将为果蝇喂食不同剂量的17-AAG,然后测量其对症状和病理的影响。我们将用不同剂量的17-AAG治疗小鼠4个月,然后检测其对tau聚集和在大脑中积累的影响。成功的测试可能会导致人体研究和FTD的新疗法。