背景

额颞变性协会

额颞叶痴呆(FTD)涵盖了一系列神经退行性疾病,它们具有各种生物学机制,临床症状和预后,这对临床药物开发具有独特的挑战。当前尚无批准的治疗方法可以延缓或阻止FTD疾病的发展。尽管进入临床试验的有希望的治疗方法的数量不断增加,但数量仍然很少,而且没有一种方法能产生可行的治疗方法。

老年痴呆症'药物发现基金会(ADDF)和额颞叶变性协会(AFTD)发起了“治疗FTD基金”,以帮助应对这些挑战,在对FTD潜在生物学机制的新兴科学认识上,为早期临床试验提供关键资金,并刺激领域,以开发针对FTD疾病的新疗法。


目标

“治疗FTD”基金旨在支持针对FTD疾病测试药物或设备的计划,同时围绕人类疾病中新颖的FTD机制建立相应的临床数据以及相应的生物标志物终点。该基金旨在通过支持明确的合格/不合格标准的临床试验来降低临床计划的风险,如果阳性,则应提供足够的数据以鼓励采用该方法。在学术研究人员或生物技术公司的领导下,将考虑在FTD疾病的1期或2期临床试验中测试新颖或重新定位的候选药物或装置的程序。缓解疾病和对症治疗都将被接受。

RFP寻求通过以下方式支持临床试验:

  1. 对FTD具有合理科学依据的生物学机制
  2. 合适的临床试验设计,其中可能包括篮筐试验,适应性研究设计或其他新颖方法等功能
  3. 可以指示靶标参与和/或下游药理作用的生物标志物
  4. 生物标志物终点,可以提供对药物机制和疾病进展的更深入了解

尽管最有力的建议将包含所有这些方面,但是将考虑采用具有合理生物学原理和针对患者人群有充分根据的结果措施的任何方法。


获奖信息

根据审判的阶段和范围,最高$ 2,000,000。对于需要额外支持的研究,鼓励其他资助机构或投资者共同资助。将根据里程碑成就和患者入组情况,协商付款结构。


截止期限

意向书: 2月5日

完整建议: 3月19日


合格

全世界的研究人员和临床医生均可获得资助:

  • 学术医学中心,大学或非营利组织。鼓励行业伙伴关系。
  • 生物技术公司。资金是通过与任务相关的投资来提供的,这些投资需要根据科学和/或业务里程碑来获得投资回报。现有公司和新创业公司都有资格。

资助重点

临床阶段: 资金可以支持第一阶段或第二阶段的研究。这包括单次上升剂量(SAD)和多次上升剂量(MAD)研究,以建立健康受试者和/或患者的安全性,脑部穿透力或目标参与度。它还包括探索性1b或2a期试验,旨在评估比传统2期研究更短的治疗时间和更少的患者的药理作用。这些类型的研究可以作为重要的概念验证,证明较大的2期临床试验是正确的。还将考虑解决一个关键问题或可能进一步降低临床程序风险的较小研究。研究不’符合这些描述中的任何一个,但符合基金的目标也是有资格的。

患者Population: 可以包括任何FTD疾病的遗传或散发形式,包括行为变异性FTD,原发进行性失语症,皮质基底肌综合征,进行性核上性麻痹和FTD / ALS,以及用于1期研究的健康个体或处于发展为FTD风险中的无症状个体。申请中必须包括对目标人群中作用机理的基本解释。申请人还必须提供有关招募目标人群的信息,以证明(1)有足够数量的患者可以满足招募目标(特别是在遗传变异中),并且(2)已在具有FTD专业知识的临床地点准确诊断出参与者。特别鼓励采用零星形式的FTD。

假设的治疗机制或作用方式: 最有力的建议将为针对FTD疾病中拟议的作用方式或机制提供明确的理由,有力的证据证明与FTD,支持性临床前数据以及可能的人类数据之间存在联系。没有确定目标的提议也将被考虑,但是应该描述与FTD的明确联系。感兴趣的生物领域包括但不限于:

  • 疾病的遗传原因(C9Orf72,MAPT,GRN等)
  • 错折叠的蛋白质(TDP-43,tau,FUS等)
  • 自噬
  • 线粒体& metabolic function
  • 表观遗传学
  • 神经保护
  • 突触活动& Neurotransmitters

鼓励其他有力的证据支持其他新颖的目标或途径,这些证据表明与疾病过程具有合理的生物学联系。

已完成IND启用研究(或国际等效研究)的药物: 药物在应用时应该已经完成​​或正在完成启用IND的研究。如果正在进行支持IND的工作,则任何奖项都将取决于从FDA获得IND并全面审查数据包。我们鼓励全世界的应用程序。来自美国境外的任何申请均应符合该国家或地区特定的法规要求。

可利用的与生物有关的生物标记: 最有力的建议将包括可以测量药代动力学/药效关系的生物标志物和靶标参与的证据。

学习规划: 研究应围绕一个明确的,可检验的假设进行设计,该假设具有明确的通过/不通过决策点,并应由里程碑驱动。

解决未满足需求的能力: FTD迫切需要有效的干预措施,以帮助管理使人衰弱的症状以及改变疾病的方法。

数据共享: 研究应解决其数据共享计划。鼓励但不要求数据共享。

治疗类型: 实验药物和重新用途的药物,包括小分子,肽,抗体,基因疗法,反义寡核苷酸(ASO)等。还将考虑非药物干预措施,例如器械。


选择过程

申请人将首先提交意向书(LOI),其中包括有关拟议的作用机制或作用方式,药物,支持数据,生物标志物和拟议的临床试验特征的简要信息。将邀请顶级LOI提交完整的建议,其中包括临床试验方案,预算,团队简介和商业文件(如果适用)。 FTD专家小组将对申请进行保密审查。申请人可能希望收到其工作计划或临床试验设计的建议修订,作为审查过程的一部分。在某些情况下,可能会向申请人提供具有行业经验的顾问。


推荐资源

强烈鼓励利用现有资源,临床协调中心/网络和患者注册表。

相关资源包括:


申请提交

查看申请说明 了解申请步骤。


ADDF资金门户

 

如果您想讨论您建议的临床试验并收到初步反馈,我们鼓励您与我们联系。

如有科学查询,请联系:
梅里尔·欧文(Mereiel Owen)博士,ADDF助理主任
mowen@alzdiscovery.org

AFTD研究经理Debra Niehoff
dniehoff@theaftd.org

有关政策,合同和条款以及与IT相关的查询,请联系:1
赠款和与任务相关的投资团队
grants@alzdiscovery.org