资金机会说明

PACT RFP支持IND支持性研究和早期临床试验,以测试有希望的阿尔茨海默病药理学干预措施和设备’氏病(AD)和相关的痴呆症。会考虑使用缓解疾病的药物和对症治疗药物。

该资金机会优先考虑与衰老生物学和痴呆症的其他新兴治疗领域有关的多种药物机制和作用方式。因此,针对该RFP不会考虑针对淀粉样蛋白的方法和胆碱酯酶抑制剂的提议。

发展阶段:

1.早期人体临床试验,包括:

  • 0期微量或亚治疗剂量研究
  • 健康受试者的1期临床试验
  • 基于生物标志物的概念验证研究(通常为1b或2a期试验),旨在评估靶标参与度和下游药理作用

2.监管研究包括:

  • 研究性新药物(IND)和临床试验授权(CTA)临床前包装所需的非GLP和GLP药理学和毒理学研究,预先配制和GMP生产。资金可用于准备传统的和探索性的IND申请
  • 长期毒理学研究可确保在2期临床试验中进行长期给药
  • GMP生产和临床级药物测试需要进入第2阶段或第3阶段试验

对于临床试验应用,如果正在进行IND辅助工作,则临床研究的资金将取决于IND(或同等学历)的授予以及对数据包的全面审核。

治疗类型: 将考虑使用新颖,重新定位和重新定位的药物以及天然产品和设备。感兴趣的治疗方式包括小分子,肽,抗体,基因疗法,反义寡核苷酸和干细胞。其他非药物干预措施,例如饮食,冥想和运动,将不予考虑。

药物机制或作用方式: 与衰老生物学和痴呆症的其他新兴治疗领域有关的新型药物机制和作用方式被认为是高度优先事项。这些包括但不限于:

  • 表观遗传学
  • 线粒体& metabolic function
  • 神经保护
  • 蛋白质稳态
  • 突触活动和神经递质
  • 血管功能
  • 与衰老生物学相关的其他作用机制和模式(例如衰老细胞)
  • 令人信服的证据支持其他新颖的机制或作用方式,这些证据表明该疾病与疾病过程具有合理的生物学联系
  • 请注意: 不会考虑抗淀粉样蛋白方法(例如,抗淀粉样蛋白聚集,β-淀粉样蛋白疫苗,β-或γ-分泌酶抑制剂)和胆碱酯酶抑制剂的建议

即将到来的截止日期

注意-由于COVID-19大流行,我们了解提交申请可能会有所延迟。如果预计会有延迟,我们将考虑延长。请通过电子邮件发送此RFP末尾列出的科研人员。

必须在截止日期美国东部时间下午5:00之前收到。

意向书
2021年2月5日

邀请的完整提案
2021年4月16日

意向书
2021年5月28日

邀请的完整提案
2021年7月30日

意向书
2021年10月1日

邀请的完整提案
2021年12月3日

获奖信息

平均奖
根据研究的阶段和范围,最高不超过$ 3,000,000。对于需要额外支持的研究,鼓励其他资助机构或投资者共同资助。将根据里程碑成就和招聘来协商支付结构

平均持续时间
多年
后续资金的潜力

容许费用
仅允许直接费用。请查看我们的 资助政策

合格

全世界的研究人员和临床医生均可获得资助:

  • 学术医学中心和大学或非营利组织。 强烈鼓励建立行业伙伴关系。
  • 生物技术公司。 资金是通过与任务相关的投资来提供的,这些投资需要根据科学和/或业务里程碑来获得投资回报。现有公司和新创业公司都有资格。

期望与评估

以下指南可以帮助您开发一个强大的应用程序,使审阅者可以更好地评估您的建议的科学性和优点。尽管我们认识到该领域仍需要对潜在的生物学机制和经过验证的生物标记物有更好的了解,但最有力的建议将包含下面列出的许多或所有这些方面。

请注意: ADDF优先考虑具有物质知识产权(IP)组成的新型药物候选者,并通过开发新型IP的策略来重新定位或重新定位药物。

机制或作用方式: 鼓励申请人提供明确的理由和令人信服的证据,以针对AD或相关痴呆症的拟议机制或作用方式,并在提案中具体解决以下问题:

  • 作用机理和作用方式是否新颖?与已针对该疾病进行测试的其他相关目标相比,目标生物学如何更具吸引力?
  • 是否有人类遗传学证据将目标生物学与疾病联系起来?
  • 在人类和/或动物模型中,目标是否在与大脑疾病相关的区域(或在适用时,在外围)中表达?
  • 人类疾病标本中靶标mRNA /蛋白质表达或活性是否发生变化,并且与疾病的严重程度和认知功能相关吗?
  • 在与疾病相关的体外(例如原代培养的神经元/神经胶质细胞或源自患者iPSC的细胞)或体内模型中靶标的遗传和/或药理处理是否会改变疾病表型?
  • 如果分子靶标未知,则将评估作用方式及其与疾病病理生理学联系的证据强度。申请人应总结提案中的现有证据

初步数据: 鼓励申请人包括以下许多或全部数据:

  • 相关动物模型的支持性临床前疗效数据
  • 血脑屏障渗透的证据(针对中枢神经系统靶向疗法)
  • 有关预期给药途径和给药方案的剂量优化的临床前和临床PK / PD数据(如有)
  • 临床前和临床安全性数据(如果有)。提案应包括解决早期研究中发现的仍存在的安全问题的计划

临床人群: 包括患者在内的提案应为选定的临床人群以及临床亚型,严重程度阶段,已知遗传学(例如ApoE状况)和神经病理学(例如淀粉样蛋白阳性)等入选标准与拟议的作用方式之间的关系提供依据。申请人必须提供有关目标人群募集的信息,以证明有足够数量的患者可以满足募集目标。

对基于生物标记的概念验证研究的期望:

  • 提供合理的剂量选择
  • 设计研究以回答有关疗法的特定问题’的活动,包括干预措施是否安全,是否达到目标,诱导预期的下游药理作用以及导致疾病相关措施发生变化
  • 包括与建议的作用机制或作用方式相符的生物标志物结果,并在可能的情况下预测临床疗效
  • 包括与临床综合征,疾病阶段和作用机制的适当领域相符的临床评估。尽管这些研究可能无法检测出临床结果的差异,但纳入认知和神经心理学终点可能是探索性结果。可以观察到与生物标志物变化相关的预期方向变化,并可以为后续研究提供信息
  • 在研究设计的开发早期就聘请生物统计学家。统计学家可以帮助确定这些较小的基于生物标志物的研究的合适的研究设计选项和样本量计算,尤其是当使用没有确定的效应量的新型生物标志物时

调查小组: 临床试验通常需要超出单个组织可用资源的资源,并鼓励与其他研究人员,合同研究组织和顾问进行协作。

请注意: 所有接受ADDF资助的临床试验都必须注册并提交结果“适用的临床试验” on the ClinicalTrials.gov方案注册和结果系统信息 网站。

 

申请提交

查看 申请说明 了解申请步骤。

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Alessio Travaglia,博士,科学计划官
[email protected]

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赠款和与任务相关的投资团队
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