促进阿尔茨海默氏症的外周生物标志物'和相关痴呆

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诊断加速器正在滚动接受申请。

申请说明

 

 

生物标记物的工具箱可以轻松,更具体地筛选和诊断患者,分阶段疾病进展,监测对治疗的反应以及提高临床试验的严格性和效率,这是开发疾病修饰治疗方法的关键。 在癌症中,经过验证的生物标记物已在过去十年中改变了药物开发和临床实践。阿尔茨海默病的进展'疾病研究现在使这种可能性成为可能。

目前对β-淀粉样蛋白和tau蛋白的成像和基于CSF的测定法已经在临床实践和临床试验中以较高的诊断精度使用。

然而,迫切需要廉价且微创的生物标志物测试,以在疾病不可逆转的损伤和相关症状发作之前更容易,更准确地筛查和鉴定患者。还需要临床生物标记物来监测疾病的进展并评估对治疗的反应。近来,已经开发了检测血液中β-淀粉样肽比例和肽二级结构的超灵敏测定法,其与大脑和CSF淀粉样蛋白负荷相关。仍需要大量工作才能将这些以及其他经过验证的微创生物标记物带入临床。

鉴于阿尔茨海默氏症的病理异质性'疾病和相关的痴呆症,这种下一代的外周生物标志物必须能够表征个体'基本的病理生理学。这将需要将生物标志物面板扩展到当前可用的范围之外。开发这些生物标志物对于阿尔茨海默氏病患者更广泛的病理学表征至关重要’通过根据生物学现象识别不同的患者亚型来确定自己的疾病。

 

诊断加速器

诊断加速器 是资助者的伙伴关系,致力于加速开发负担得起且易于获得的周边生物标记物,以诊断阿尔茨海默氏症'疾病和相关痴呆,并推进个性化医学的发展。通过翻译研究奖和行业专家的咨询支持,该计划 将挑战研究界,以从外围方式开发新的生物标记。外围来源的生物标记物将提高患者的耐受性,与现有的样品检测基础设施集成,并提供人群水平筛查所需的可扩展性和可负担性。

经过验证的外周生物标记物还可以通过准确鉴定可能受益于正在研究的治疗干预的患者,从而使临床试验更加有效。一旦疾病缓解疗法获得批准,这些诊断将成为有效大规模部署该疗法的关键筛选工具。有足够的证据,外围生物标志物—或更可能是一组标记—可能会获得FDA的认可或认可,作为诊断工具,甚至可以作为临床研究和临床实践中疾病的替代指标。至少,外围生物标志物可以筛选是否需要进行更具侵入性的CSF测试或昂贵的PET成像。

然而,将这些生物标记物推向市场仍然是一个挑战。临床验证需要多个队列中数百个特征明确的生物样品。研究人员通常很难获得这些可消耗的资源。由于缺乏相关疗法,即使是经过验证的技术(如PET成像)也无法在市场上报销,这是创建这一风险慈善基金会的主要基础。

美国国立卫生研究院生物标志物协会基金会等重大工作已经在进行。诊断加速器将通过为验证工作提供额外的资金,以补充和增强当前正在进行的项目。现在需要的关键工作包括交叉验证,方法和测定技术的严格标准化,以及旨在针对特定使用环境测试生物标志物的研究。

 

滚动外围生物标记RFP

诊断加速器正在招募项目,为阿尔茨海默氏症开发生物标记物'的疾病和相关的痴呆症可从周围获取。涉及一系列潜在临床用途的提案引起了人们的兴趣,尤其是针对早期筛查和诊断,临床试验丰富化,量化患者对治疗药物的反应或预测从轻度认知障碍向阿尔茨海默氏病转化的测试’的疾病。鼓励申请人证明其在周围生物标志物近期成功的基础上的技术严谨性,以及应对这一长期挑战的大胆创新方法。


资助重点

方式: 鼓励血液和其他外周标记物,包括唾液,尿液和眼部生物标记物。 RFP不会考虑CSF和神经影像生物标记物的开发;但是,我们鼓励使用这些方式来验证提议的生物标志物。

生物标志物的目标: 将对将生物标记物与疾病病理生理学联系起来的生物学合理性进行评估。感兴趣的目标领域的例子包括: 但不限于:

  • 血管损伤和血脑屏障完整性
  • 神经炎症
  • 神经保护和神经变性
  • 额颞变性(FTD)感兴趣的生物标志物
  • 蛋白质错折叠
  • 突触的完整性和/或活动
  • 线粒体与代谢功能

鼓励其他有力的证据支持其他新颖的方法,这些证据表明与疾病过程具有合理的生物学联系。

样本共享程序: 生物标志物的临床验证需要多个队列中特征明确的样品。 Diagnostics加速器已与Janssen / Shionogi,Eisai和Roche制药公司合作,向其研究人员提供其临床试验样品。

外围RFP对所有生物标志物类别开放,这将促进阿尔茨海默氏症的药物开发'和相关的痴呆症。预期的使用环境,它定义了生物标记'应在申请中说明临床上打算用作诊断或药物开发的药物。这些类别, 根据FDA的定义,包括诊断,监测,预测,预后,药效学/反应,安全性和药敏性/风险生物标志物。此外,申请人应明确说明研究在商业化过程中的何处以及拟议的计划是什么。


项目详情

将对所有建议进行科学,技术价值,创新水平以及研究人员和组织能力的评估。此外,将根据以下标准评估提案:

  • 使用环境 生物标志物的简要说明'在药物开发中的指定用途
  • 方法上的考虑 包括样品的收集和储存,所用测定的质量和可靠性以及最大程度提高可重复性的策略
  • 样品 应该从特征明确的队列中获得,并且在可能的情况下,应该包括来自少数族裔和差异人群的个人
 

此RFP将支持以下类型的项目:

  1. 探索性的 该奖项将支持旨在首次在阿尔茨海默氏症中测试现有液体生物标志物方法实用性的试验研究'病或相关的痴呆症人群。这些项目应该已经具有来自其他疾病适应症的初步人类数据。此类奖项数量有限。

    通常,根据研究的阶段和范围,现阶段的项目将获得最高25万美元的奖励。但是,这不是一个上限,如果预算合理,将考虑提高资金水平。

  2. 原理证明 该奖项将支持对小规模生物标志物(例如50-100个人类样品)的探索性分析,这些分析由人类数据支持,表明候选标志物与疾病的病理生理学相对应。应包括拟议研究的初步分析验证数据。

    通常,根据研究的阶段和范围,现阶段的项目将获得最高500,000美元的奖励。但是,如果有令人信服的理由要超过此级别,请在您的完整建议中提出理由。

  3. 验证方式 该奖项将支持需要进行大规模测试的生物标记物(例如500-1000个样本),并获得大量人体数据的支持,这些数据表明该生物标记物与疾病的病理生理学相对应。申请人应该能够解决验证研究如何将生物标记物应用于临床的问题,并应确定其监管批准和商业扩展的策略。分析方法应完善。提案应考虑与现有抽样基础结构的兼容性,可伸缩性和知识产权地位,并应制定标准的操作程序。验证研究应将外围分析物与使用PET和/或CSF进行的定量测量进行比较,而不仅仅是对认知的比较。

    奖励金额将根据研究的阶段和范围而定。

在探索或原则证明阶段成功的项目可能有资格获得后续资金。


合格

全世界的研究人员和临床医生均可获得资助:

  • 学术医学中心和大学或非营利组织
    强烈鼓励建立行业伙伴关系。
  • 生物技术公司
    资金是通过与任务相关的投资提供的,需要投资的回报。现有公司和新衍生公司均符合资格。

接触顾问

除资金外,该计划还将由具有行业和法规专业知识的顾问网络提供支持。将从该奖项中获得资助的学术和生物技术计划都将配备顾问。顾问将帮助获奖者完善研究设计并达到关键的里程碑。顾问还将帮助确定后续的筹资机会和合作伙伴,以促进生物标记物的商业化。


资料共享

预计将适当共享数据;但是,如果数据共享会干扰获得知识产权保护,则可以根据需要将其推迟。由于许多队列对数据共享有严格的要求,因此应包括来自提供该样本的小组的支持信。


提交申请

查看 申请说明 了解申请步骤。
 

有关程序的查询,请联系:
Nicole Bjorklund博士,科学事务助理主任
[email protected]

有关申请提交的查询,请联系:
赠款和与任务相关的投资团队
[email protected]