老年痴呆症问题博客

2018年5大进展

一月14,2019

类别:ADDF影响

2018年回顾

 

对于ADDF和阿尔茨海默病来说,2018年是特殊的一年'的社区。来自世界各地的研究人员为我们对神经退行性疾病的理解做出了贡献。在更好地了解阿尔茨海默氏症的各个方面都取得了进展'疾病,与捐助者的新伙伴关系,对生物技术界的新兴趣以及关于预防如何延迟阿尔茨海默病发作的新发现'和相关的痴呆症。

I've强调了我认为对加速药物发现和开发产生重大影响的前五项进展—带给阿尔茨海默氏症患者以新的希望's.

1.生物标志物和更好的临床试验设计

我一直觉得我们需要迅速开始寻找新的生物标志物。当慈善家比尔·盖茨和ADDF时,我的梦想实现了'的共同创始人伦纳德·劳德(Leonard Lauder)与其他慈善家一起宣布了 诊断加速器,这将为研究人员提供超过3500万美元的赠款,用于研究新型生物标记物,以便及早有效地检测阿尔茨海默氏症'氏病和其他痴呆症。

诊断加速器是预防和治疗老年痴呆症的游戏规则改变者'的疾病。对我们科学界提出建议的要求的反应是热烈的。我们目前正在评估来自六大洲27个国家的近300份提案。

生物标志物用于诊断,监测疾病进展并帮助开发有效药物。对于癌症,有许多生物标志物,例如血液检查和影像检查。在老年痴呆症's,几乎没有经过验证的生物标志物存在,这不仅会阻碍药物开发,还会导致患者被误诊。

ADDF支持有史以来第一个被批准用于诊断阿尔茨海默氏症的生物标志物's—β-淀粉样蛋白PET扫描—我们将继续投资于这些关键工具。生物标志物将使临床试验更加有效和严格。它们也被用来招募患者参加针对特定目标的试验,就像Biogen最近使用其抗β淀粉样蛋白疫苗所做的那样。最终,生物标记物可以确定哪种疗法对个体最有效。

我为之撰写的在线意见文章 科学美国人,“ 我们需要阿尔茨海默氏症的新生物标志物's Disease”引起了极大的读者兴趣,并印在该杂志的二月号上。

2.根据我们对衰老生物学的理解寻找治疗方法

衰老是阿尔茨海默氏症的主要危险因素'的疾病。衰老和老年痴呆'的疾病是由于复杂的多因素原因。这意味着我们需要“多次射门”才能找到有效的药物,并且在癌症中,我们将需要针对多个目标的多种药物来有效治疗该疾病。

我是《 发表在杂志上 神经病学 探索了可能减慢或预防老年痴呆症的新颖方法'超越了常见的淀粉样蛋白理论。在阿尔茨海默氏症中可能需要使用联合疗法的精准医学来获得更好的治疗效果'就像心脏病和癌症一样。

3.第二阶段试验报告

ADDF支持的大多数临床试验都处于第2阶段,这是首次在患者中测试药物的功效。这些试验中的许多试验将在未来几年内报告。

我们的一些研究人员在我们的第二阶段研究中分享了令人鼓舞的结果 第十九届阿尔茨海默病国际会议's Drug Discovery。圣卢西亚基金会(Santa Lucia Foundation)的医学博士Giacomo Koch介绍了他在DOPAD试验中的发现,该发现将为罗替戈汀的一项更大研究的设计提供信息(目前已批准用于帕金森病)’病和腿部躁动综合征)可能是阿尔茨海默氏症的潜在认知增强剂's disease.

克里斯塔·兰克 ô加拿大多伦多森尼布鲁克健康科学中心的医学博士t博士报告说,使用合成大麻素萘比隆显着降低中度至重度阿尔茨海默氏症患者的躁动's disease.

4.生物技术界增加的投资和兴趣

随着生物技术界筹集大量资金来支持新想法,人们对该领域的兴趣也越来越高。在过去的八年中,由于后期管线中正在研究的药物失败,许多大型制药公司削减或关闭了对神经退行性疾病的研发。但是,包括阿尔茨海默氏症在内的神经退行性疾病患者的医疗需求未得到满足的巨大负担's,很难忽略。

最近对开发具有新颖目标的药物的公司进行投资的一些例子包括位于旧金山的生物技术公司, Denali治疗学阿尔托克。 Denali于2017年12月通过IPO募集了2.5亿美元,用于治疗神经保护药和靶向神经炎症的药物.2018年7月,Alector筹集了1.33亿美元,并计划在2019年初针对针对神经炎的药物进行IPO筹集1.5亿美元。其他公司也筹集了大量资金,例如 IFM治疗学 用于神经炎症药物和 玉兰神经科学(PDF) 用于神经保护药。此外,尽管辉瑞关闭了其神经科学部门, 辉瑞创投 宣布将向有前途的早期神经科学公司投资至少1.5亿美元。

ADDF也在这种积极的环境中提供资金,以支持早期公司的新想法,以便他们可以利用有前途的成果来筹集更多资金。我们的投资组合公司之一, 利乐发现合作伙伴,正在开发一种可增强神经元连接以改善学习和记忆的药物。 ADDF为早期测试该药物安全性的临床试验提供了资金。 Tetra从制药公司Shiongi Inc.筹集了4,000万美元,用于在阿尔茨海默氏症的大型临床试验'的病人。同样,ADDF为 AgeneBio认知疗法,两家公司都从美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)筹集了更多资金用于大型临床试验。

5.预防

2018年,我们对预防的看法发生了巨大变化。现在,我们有科学证据支持健康的生活方式,以帮助降低罹患阿尔茨海默氏症的风险's 和 dementia. 芬兰的研究人员 报告指出,生活方式的改变改善了患有老年痴呆症的遗传危险因素APOE4的老年人的认知功能和记忆力'的疾病。并初步报告结果 精神研究,发现心血管疾病风险增加的非糖尿病成年人可以通过降低血压来降低其轻度认知障碍(MCI)的风险以及MCI和痴呆的合并风险。

理查德·艾萨克森(马里兰州),老年痴呆症主任'的预防诊所,威尔康奈尔医学(Weill Cornell Medicine)发表了一篇 去年一月 衰老神经科学前沿,讨论涉及老年痴呆症的六种身体机制'这种疾病为降低风险的干预措施提供了有希望的目标。他在十一月出版 细节 在全面的老年痴呆症上'降低风险的计划和个性化阿尔茨海默氏症的指南's risk management.

在一项由ADDF资助的研究中,Isaacson博士正在与ADDF合作's 认知活力 该程序在两项随机对照试验中构建和测试基于网络的大脑健康课程—一个供普通大众使用,另一个供医疗专业人员使用。他基于网络的教育门户网站, 老年痴呆症's Universe在56个国家/地区教育了120万人。

我从未像今天这样乐观过,这些进步将为预防和治疗阿尔茨海默病带来安全有效的药物'的疾病。我为ADDF感到骄傲'在该领域的领导地位,并期待着来年的激动人心的发展。

医学博士霍华德·菲利特(Howard Fillit)是ADDF的创始执行董事兼首席科学官。