老年痴呆症's Matters Blog

BIO2017出现三个主题

2017年6月29日

类别:开发药物

MacKay Jimeson,Daniel Skovronsky,Lauren Friedman

照片由MacKay Jimeson提供

上周,我与我的同事Andrew Koemeter-Cox一起参加了在圣地亚哥举行的BIO国际会议。该大会由生物技术创新组织(BIO)组织,该组织代表参与全球生物技术行业的每个人。这次大会使我们有机会与当前的合作伙伴和受资助的研究人员面对面,并建立新的关系。 今年,我们的讨论中出现了三个主题。

政策风险

在BIO会议上,我参加了小组讨论“公共政策与神经退行性疾病的流行,”由辉瑞公司的MacKay Jimeson主持’的内科组。我们讨论了支持阿尔茨海默氏症的现行政策措施’s and Parkinson’病患者,护理人员和研究人员。 

用于研究的公共资金可能减少,加上最近的临床试验失败,使政府 ’s 既定目标 阿尔茨海默氏症的有效治疗方法’到2025年更加难以实现。 像阿兹海默症这样的非营利组织’药物发现基金会(ADDF)现在至关重要,因为我们代表了药物研究的另一笔资金来源。作为唯一专注于为阿尔茨海默病寻找治疗方法的非营利组织’在这种不确定的时期,ADDF有望发挥更大的作用。  

试征

进行阿尔茨海默氏症临床试验的主要挑战之一’的疾病正在招募患者自愿。老年痴呆症’患者年龄较大,通常完全依赖家庭成员作为照料者。对于许多家庭来说,从试验地点来回旅行并进行大量测试的压力可能是很大的障碍,这使得他们参加试验的可能性降低。这会导致非常长的募集期,从而延误临床试验结果。

礼来公司临床与产品开发高级副总裁兼Avid Radiopharmaceuticals董事长Daniel Skovronsky博士在一场特别的Fireside聊天中谈到了这一问题的核心。 Skovronsky博士指出:“如果可以减少报名时间。 。 。 一种药物甚至可以更早地投放市场。”为了减少招募患者的时间,礼来公司已开始使用替代方法,例如自适应试验设计和试验模拟。

ADDF正在资助两项重要资源—脑健康注册处和全球老年痴呆症’平台(GAP)基础—加快临床试验注册。随着我们投资更多的临床试验,我们期望支持更多的努力来改善试验招募。

R&D Opportunities

During the panel, I was asked about the drug pipeline in 老年痴呆症’氏病和一些抗淀粉样蛋白药物的近期失败。 ADDF几年前停止了对抗淀粉样蛋白药物的资助,转而支持“shots on goal” approach.

老年痴呆症’可能有多种原因,因此我们资助针对其中许多目标的药物,并且可能需要组合疗法才能有效地抵抗这种疾病。 Skovronsky博士在回应时表达了我们的观点:“we need to hit 老年痴呆症’从多个角度来看。”

在过去的几年中,注意力主要集中在针对β-淀粉样蛋白和tau蛋白的药物的临床开发上。但是,业界对我们产品组合中的新型药物靶标越来越感兴趣。为了取得成功,这些新颖的药物计划将需要更多的合作伙伴来投资于其开发,’这是一个行业正在表现出兴趣的积极信号。 

收盘时

小组讨论结束时,MacKay Jimeson向每个小组成员提出了这个问题:尽管我们讨论了所有挑战,但是什么给了您希望?使我充满希望的是,与ADDF的同事,我们资助的科学家以及我们的合作伙伴一起,继续寻求创新的方法来应对这种毁灭性疾病。正在开发治疗阿尔茨海默氏症的药物管道’由于我们的工作,s更强大,更多样化。 

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劳伦·弗里德曼(Lauren Friedman)博士是ADDF科学事务总监。