老年痴呆症问题博客

年度回顾:ADDF的前五名科学&研究2019年亮点

2020年1月13日

类别:ADDF影响

年度回顾:ADDF的前五名科学&研究2019年亮点

 

在过去的一年中,我们有许多理由为ADDF支持的有希望的工作感到自豪。以下是我所看到的ADDF的摘要 ’是2019年最重要的科学和研究活动。随着十年的结束,我感到鼓舞的是,我们正在朝着接近老年痴呆症的可行疗法和预防策略的方向迈进’s disease.

1.多种方法获得牵引力

而阿尔茨海默氏症的主要重点’在过去的20年中,药物开发领域一直是β淀粉样蛋白的靶标,ADDF一直关注针对新颖靶标和衰老故障的多种药物研发路线。我们长期以来一直认为,衰老是阿尔茨海默氏症的主要危险因素’因此,我们继续加大对开发能够解决可能与该衰老相关的多种与衰老相关的生物学变化的药物的支持。如今,我们为目前正在针对新机制(例如神经炎症,表观遗传学和神经保护)的25种药物提供支持。

这些替代性研究方法终于成为预防和治疗阿尔茨海默氏症的潜在疗法’s。令人鼓舞和令人鼓舞的是,我们支持的几种药物进入了去年的第2阶段,甚至第3阶段试验。

仅举几例, Oryzon Genomics开发了新型表观遗传抑制剂ORY-2001,称为vafidemstat,由ADDF进行了多项投资,包括支持将欧洲2a期临床试验扩展到美国的多个地点,以评估ORY-2001在轻度至中度阿尔茨海默氏病患者中的安全性和有效性’s.

我们目前正在资助第一个非抗淀粉样蛋白联合疗法计划,即 名为PEGASUS的Amylyx试用版检查了AMX0035 在阿尔茨海默氏症’的病人。该试验正在探索一种专有的两种药物联合疗法以预防神经细胞死亡和变性,并且是同时针对两种新机制的第一个试验。今年,我们看到了Amylyx Pharmaceuticals的令人鼓舞的结果’CENTAUR试验表明,AMX0035对ALS患者具有临床上的显着益处。这些早期结果不仅为ALS社区带来了希望,也为阿尔茨海默氏症带来了希望’s community.

不可思议的高成本—and long timeframes—与传统的管制药物开发相关的药物使我们重新制定药物计划,测试是否已将FDA批准的其他疾病药物用作阿尔茨海默氏症的潜在治疗方法’s,药物开发的一个有前途的领域。去年,一项由ADDF资助的临床试验 雷沙吉兰 帕金森’轻度至中度阿尔茨海默氏症的疾病治疗可能会限制认知能力下降’的疾病,在我们的医院报告了2期阳性结果 第20届阿尔茨海默病国际会议’s Drug Discovery CTAD .

今年早些时候, AgeneBio宣布开始“HOPE4MCI,” 一项评估AGB101(每日一次的研究性药物,用于治疗因阿尔茨海默氏症引起的轻度认知障碍)的疗效的3期临床试验’的疾病。 ADDF多年来一直支持AgeneBio开发其药物。

多管齐下的承诺使我更加确定阿尔茨海默氏症的治疗’我们很可能会遵循癌症治疗所设定的道路,最终使用基于老化生物学的生物标记物和联合疗法的精密医学方法最终将为患者提供个性化的靶向疗法。

2.更加接近血液测试和其他生物标记

当公司宣布Biogen时,它引起了医学界和患者界的极大关注 将为其先前终止的阿杜那单抗的3期临床试验寻求监管部门的批准。虽然我相信需要更多数据来证明这种药物’有意义的临床效果,值得注意的是,Biogen研究是其中一项 首次使用淀粉样蛋白PET成像生物标志物 ADDF有助于确保研究参与者的大脑中有淀粉样蛋白斑块,从而证实了对阿尔茨海默病的诊断’的疾病。研究表明,在先前的临床试验中,多达30%的人没有’没有牙菌斑,可能没有’t have Alzheimer’s –导致过去许多药物试验失败。脑部扫描还被用来证明阿杜那单抗可从试验中去除患者的β-淀粉样蛋白斑块,表明该药物确实达到了其靶标。不论FDA是否批准aducanumab,Biogen试验都是推进临床研究的一步。

随着开发出更多针对除淀粉样蛋白以外的新型药物靶标的疗法,我们需要更好的生物标志物来衡量有效性。正在开展高级研究以开发此类测试。 ADDF宣布了今年的第一笔投资, 10个新研究奖总额达到1000万美元 通过其 诊断加速器,一项耗资5000万美元的研究 由比尔·盖茨和其他慈善家支持的一项倡议,旨在促进阿尔茨海默氏症简单,廉价生物标志物的开发’和相关的痴呆症。这些最新奖项包括在各个发展阶段的血液测试研究,其中一项已接近成为早期发现阿尔茨海默病的可行诊断工具’s disease.

此类生物标志物将进一步改变我们应对老年痴呆症的方式’通过简化诊断,改善临床试验设计并为阿尔茨海默氏病的疾病监测和治疗铺平道路’和相关的痴呆症。

3.加大对额颞变性(FTD)研究的支持

在过去的一年中,我们加大了对相关痴呆症状况寻找答案的承诺。额颞变性(FTD)是60岁以下人群最常见的痴呆形式,迄今为止,尚无批准的治疗方法。

ADDF与额颞叶变性协会合作 (AFTD)资助由意大利研究员Barbara Borroni博士领导的一项研究,以确定无创性脑刺激是否可以恢复FTD患者的大脑活动。结果在我们的 国际会议 给了我们希望,这种类型的大脑刺激可以有效提高FTD患者的认知能力。

ADDF和AFTD也宣布了对 Bluefield项目将治愈FTD 作为诊断加速器合作伙伴关系的一部分。该计划旨在对FTD进行早期诊断,并预测未来几年谁将发展为痴呆症。由于通过症状确认FTD的诊断平均需要四年时间,因此我相信对新型FTD生物标志物(包括血液检查)的投资对于提高我们进行早期诊断和加速临床药物试验的能力至关重要。

4.越来越多的证据支持预防和脑部健康

越来越多的证据表明,个性化的生活方式干预措施可能会改善认知功能和记忆力,特别是在有患阿尔茨海默氏症的人群中’s, it’我们所有人开始采取行动以保持我们的认知活力永远不会太早。

ADDF博士Yuko Hara’的衰老和老年痴呆症主任's预防,强调 最近的研究发现于2019年10月发表在《阿尔茨海默病》杂志上'和痴呆症,报告可能改善认知功能并降低风险的个性化干预措施。 ADDF提供了丰富的信息,并继续增强其功能 CognitiveVitality.org 网站—一种旨在帮助消费者和医疗保健提供者就大脑健康做出明智决定的教育资源。

今年,我很高兴担任几份报告和圆桌会议的专家撰稿人,包括 全球脑健康委员会(GCBH),是AARP的一项合作,致力于解决膳食补充剂和大脑健康的问题,以及 我们反对阿尔茨海默氏症’的脑健康合作伙伴关系 提倡在美国更好地进行脑保健

5.创业慈善资金正在获得回报

ADDF长期遵循风险慈善模式,在此模式中,慈善资本被用于推进药物开发方面的大胆构想,然后ADDF获得了可用于资助其他研究的投资回报。

在2019年,罗丹治疗学成为ADDF之一’的公益创投成功故事。大约五年前,我们在罗丹投资了42万美元,用于他们的临床前工作 影响基因表达的新型表观遗传药物,可治疗神经退行性疾病,例如阿尔茨海默氏症’s。该公司现在处于第1阶段研究的药物,于2019年11月以9.5亿美元的价格被Alkermes收购。显而易见,我们的少量投资有助于尽早降低与该计划相关的风险,从而促使其他投资者为临床试验提供资金。反过来,ADDF将从其投资中获得财务回报,并将其重新投资于未来的研究中。

接下来是什么?

该领域最终转向治疗阿尔茨海默氏症的更具创新性的目标’和相关的痴呆症。每年都使我们更加接近完成任务和保持对科学的单一关注。’征服阿尔茨海默氏症所需的’的疾病。在我们开始下一个十年的过程中,药物开发和生物标志物方面取得了许多令人振奋的进步,我希望它将导致预防和治疗阿尔茨海默氏症的新有效方法's disease.

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