老年痴呆症问题博客

治疗伙伴:额颞叶变性协会

2015年4月30日

类别:开发药物

纳丁·塔顿老年痴呆症’药物发现基金会(ADDF)重视合作伙伴关系。当我们与其他具有远见的基金会合作时,我们会提高资金实力和专业知识,以治愈阿尔茨海默氏症’和相关的痴呆症更快。

ADDF与额颞叶变性协会(AFTD)合作了近十年,资助了24个独特的药物发现天天电玩城下载,总金额超过270万美元。 我们与AFTD科学总监Nadine Tatton博士就我们的合作进行了交谈。 

是什么促使您参与AFTD?
我是在帕金森大学工作的学术科学家’的疾病研究很长时间,但2008年我丈夫开始出现ALS症状。当他在2011年去世时,我意识到我需要在职业道路上做一些不同的事情。我很幸运地看到一篇帖子强调了AFTD的角色,我想“That’s it! 那’s perfect. 那’s what I need to do.”

I’自2013年夏天以来,他一直担任AFTD的科学总监。我负责监督我们的拨款和博士后研究金天天电玩城下载。我还为开发新的研究天天电玩城下载和建立合作伙伴关系做出了贡献。

额颞痴呆(FTD)和阿尔茨海默氏症如何’s disease different?
FTD往往是一种年轻的痴呆症,会在40多岁和50多岁时发作。老年痴呆症’另一方面,最常打击65岁以上的人。和阿尔茨海默氏症不同’s,内存问题不是主要功能—FTD实际上是一系列疾病,包括行为缺陷以及认知和运动功能不足。

为什么伙伴关系很重要?
有太多不同的公司制造相同种类的药物并针对相同的领域—特别是在像阿尔茨海默氏症这样的神经系统疾病中’和FTD。我认为,像ADDF这样的基金会和像AFTD这样的倡导组织正在创造一种范式转变,并促进了不同利益相关者群体之间的交流。我们还通过探索非常具有创新性但风险太大而无法获得政府资助的天天电玩城下载来填补用于药物开发的资金缺口。

2014年,AFTD和ADDF资助了两名研究人员。第一位是阿姆斯特丹VU大学医学中心的Charlotte Teunissen博士。描述她的工作。
I’我对资助夏洛特感到非常兴奋’的工作,因为她正在应对FTD研究面临的最大挑战之一—区分患者中FTD的两种最常见的亚型。这是非常重要的,因为一个人拥有的FTD的类型会影响任何给定治疗的有效性。我们需要知道一个人是否患有以tau积累为特征的FTD或以TDP-43积累为特征的FTD,以使患者参加正确的临床试验并监测他们对不同疗法的反应。 Teunissen博士和她的团队正在努力创建一种早期检测工具,使我们能够区分活体患者的这两种类型的FTD,这在目前尚无法实现。

第二笔赠款是斯克里普斯研究所的马修·迪斯尼(Matthew Disney)博士。 Matthew让您兴奋不已’s work?
我认为它’这是一个很酷的项目,与目前正在采用的其他方法完全不同。它’研究人员最近发现,大多数FTD和ALS家族病例都是由相同的基因突变引起的。 C9ORF72基因中的这种突变导致大脑中RNA分子的积聚,从而引发事件的毒性链。马修(Matthew)正在设计一种类似药物的化合物,该化合物结合这些分子并阻止事件链,最终保护大脑。 

最后的想法?
I’我对我们的合作伙伴关系以及我们所从事的项目感到非常兴奋’一起重新筹集资金。这是尖端科学,我真诚地相信我们’支持阿尔茨海默氏症最创新的药物发现方法’,FTD和相关疾病。我只希望我们能够资助每个实现目标的项目!

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