老年痴呆症问题博客

基因疗法,阿尔茨海默病的新领域’s

2018年6月20日

类别:开发药物

Wolf Blitzer和Ron Crystal博士

 

本周在CNN上,Wolf Blitzer重点介绍了针对阿尔茨海默氏症的新基因治疗计划'的疾病。没有阿尔茨海默氏症的支持,这种潜在的新疗法是不可能的。'的药物发现基金会。

ADDF于2004年开始为威尔康奈尔医学院的基因治疗项目提供资金。 罗纳德·克里斯特尔博士,该领域的先驱,进行了人类的第一个基因疗法试验。他和威尔·康奈尔大学(Weill Cornell)的同事们已经开发出用于癌症的基因疗法,α1-抗胰蛋白酶缺乏症和巴滕病等。 Crystal博士现在将目光投向了老年痴呆症's。他正在与专门研究阿尔茨海默氏症的神经科学家Gregory Petsko博士合作'和其他神经退行性疾病。

早在1993年,研究人员发现 APOE基因 与阿尔茨海默氏症的发病年龄有关'的疾病。具有该基因的APOE4变体的两个拷贝的人患阿尔茨海默氏症的可能性高12倍'并在年轻时获得它。 (人们可以有APOE2,APOE3或APOE4变体,每个人都有两个副本。APOE3是最常见的,不会影响阿尔茨海默氏症'的风险。 APOE2似乎可以预防老年痴呆症's and lower risk.)

尽管我们已经知道APOE已有数十年了,但是开发一种解决它的方法却是一条漫长的道路。基因治疗很困难,但是克里斯特尔博士'其他疾病的突破为阿尔茨海默氏症的发展铺平了道路's。他和他的团队开发的基因疗法旨在将APOE4基因替换为APOE2,这将显着降低阿尔茨海默氏病'的风险。他们希望今年能够开始对其APOE基因疗法的人体临床试验。

基因疗法具有巨大的潜力来减少老年痴呆症的发生's。患有高危APOE4基因的人至少占所有阿尔茨海默氏症的60%'的情况。这种疗法可能会阻止数百万人发展这种疗法。

感谢您的支持,ADDF正在帮助阿尔茨海默氏症进行基因治疗's a reality.

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医学博士霍华德·菲利特(Howard Fillit)是ADDF的创始执行董事兼首席科学官。