老年痴呆症问题博客

阿尔茨海默氏症的临床试验说明

2018年5月4日

类别:开发药物

 

临床试验是我们在阿尔茨海默病基金中重要且不断增长的一部分’的药物发现基金会(ADDF)。试验是药物的最后阶段’的发展。经过实验室多年的努力,研究人员终于可以在人体内测试其潜在药物。一些药物从未做到如此远,而那些确实要经过严格程序才能提交给FDA批准的药物。

该过程开始于 研究性新药(IND)申请,这是FDA在开始进行人体测试之前所必需的。 IND的应用涉及严格的监管准则,包括制造要求,以确保保护人类免受潜在伤害。 ADDF是支持IND应用研究的为数不多的研究资助者之一。我们了解它们的重要性以及相关的费用,因此我们将尽一切努力帮助研究人员成功地完成该过程。 

老年痴呆症’s 临床试验 发生在三个阶段—每个阶段都会测试药物的不同方面’治疗老年痴呆症的安全性和有效性’在人中。那些在第3阶段之后取得积极成果的人可以申请FDA批准。 (我们资助的大多数计划都遵循美国FDA指南。我们在欧盟和其他几个国家/地区进行试验,这些国家/地区的监管程序可能会略有不同。)

临床试验阶段

阶段1。 在1期临床试验中,药物是首次在人体内测试。这些早期试验评估了一种药物’安全和潜在的副作用。 1期试验通常还检查药物如何在体内代谢(即药效学和药代动力学)。这些试验很短,涉及少数(通常是健康的)人。

阶段2. 在2期试验中,对药物的功效进行了测试。如果较早的试验证明该药物对健康人是安全的,则可以将其用于少数患有阿尔茨海默氏症的患者’疾病或最易患疾病的人,例如轻度认知障碍者。在此阶段,研究人员评估了该药物是否会影响其预期目标以及是否有助于减缓或阻止该疾病。他们还继续评估其安全性。美国国家医学图书馆指出,在2期试验中,“可以将接受药物治疗的参与者与接受不同治疗方法(通常是非活性物质(称为安慰剂)或不同药物)的相似参与者进行比较。”

第三阶段 3期试验包括更多的患者,病程更长,因此比前两个阶段的费用更高。 3期试验可能包括不同的患者群体(例如,阿尔茨海默氏症’不论是否患有APOE4基因的患者都应接受不同剂量的药物治疗。到目前为止,在阿尔茨海默病中很少有药物能做到这一点’s, though the ADDF’的投资正在改变这种状况。 

还有更多 阿尔茨海默氏症药物’s 在临床试验中比以往任何时候都重要。并非每个想法都能走得那么远,但是ADDF支持的越来越多的程序正在运用于临床。这些药物旨在减缓,停止甚至可能逆转阿尔茨海默病的进程’s。他们可能会在短短几年内提供给患者。

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医学博士霍华德·菲利特(Howard Fillit)是ADDF的创始执行董事兼首席科学官。