老年痴呆症问题博客

由ADDF资助的PET成像使临床试验成功成为可能

2016年9月2日

类别:开发药物

 

周三,一项关于潜在的阿尔茨海默氏症的小型1期临床试验的有希望的发现’阿杜那单抗的治疗药物已发表在该杂志上 性质。首次治疗降低了阿尔茨海默氏症患者大脑中的β-淀粉样斑块’的疾病。试验结果使我们中那些为阿兹海默症寻找新疗法的人们感到兴奋’并为成千上万人患有这种疾病提供了希望。

Aducanumab是Biogen公司开发的单克隆抗体疫苗,每月静脉注射一次。与接受安慰剂的患者相比,接受该治疗的患者大脑中的β-淀粉样蛋白斑块较少,认知能力下降较慢。在接受更高剂量的患者中,这些作用更大,这意味着获益可能是由于治疗而不是偶然。在一个 评论 随附期刊文章,Banner Alzheimer执行董事Eric M. Reiman’研究所的结果:“a major advance.”

这是确保所有参与研究的患者的大脑均具有β-淀粉样蛋白斑块的首批临床试验之一。虽然看来你’d如果要清除病斑,要确保患者有这些斑块,’确实如此。研究人员改为使用可测量“downstream”记忆问题等影响作为招募患者的标准。研究表明,在先前的临床试验中,多达30%的人没有’实际上有斑块,可能没有’t have Alzheimer’s。这可能是为什么 所有治疗的99.6% 在阿尔茨海默氏症的后期临床试验中’的疾病失败了。

氟倍他吡

直到几年前,’不能最终诊断出阿尔茨海默氏症’在活着的患者中。当FDA批准Amyvid时,这一切在2012年发生了变化™(florbetapir),阿尔茨海默氏症的首次诊断测试'的疾病。这种PET扫描可以扫描大脑中的β-淀粉样蛋白斑。进行aducanumab临床试验的团队使用了Amyvid™以确保参与该试验的所有患者均患有β-淀粉样蛋白斑块 评估不同剂量治疗清除斑块的有效性。

通过ADDF的支持,实现了这一突破。我们资助了Amyvid的开发™ scan from 2000–2004年,允许其创建者将他们的想法推进到可以吸引更多投资并最终获得FDA批准的阶段。这项PET扫描现在已为阿尔茨海默氏症带来了最有希望的结果’s treatment.

我们希望这些结果能鼓励更多的研究人员开发针对斑块的治疗方法以使用Amyvid™扫描。在ADDF,我们资助针对阿尔茨海默氏症多种病因的药物’从神经发炎和血管疾病到tau缠结,遗传危险因素,表观遗传变化和线粒体功能障碍。并且我们正在支持诊断工具,以确保临床试验能够准确评估患者是否确实存在这些潜在病因以及各种治疗如何影响他们。正如阿杜那单抗所证明的那样,这些诊断工具可能意味着临床试验中成功与失败之间的差异。

目前,Aducanumab正在两项计划于2020年完成的大规模第3期临床试验中进行测试。如果其阳性结果成立,它将成为治疗阿尔茨海默氏症的游戏规则’s disease.

医学博士霍华德·菲利特(Howard Fillit)是ADDF的创始执行董事兼首席科学官。