老年痴呆症问题博客

新药目标是阿尔茨天天电玩城下载氏症的重点’s Conference

2014年9月24日

类别:开发药物

Frank Longo博士

 

每年,阿尔茨天天电玩城下载氏症’的药物发现基金会(ADDF)召集领先的研究人员参加唯一针对阿尔茨天天电玩城下载氏症的会议'的药物发现和开发。今年的研究人员’会议展示了 一系列有希望的研究,包括阿尔茨天天电玩城下载氏症激动人心的新目标'可以促进临床试验的药物和生物标志物。

药物目标

靶向表观遗传学以提高记忆力。 大会由麻省理工学院的全会发言人蔡礼辉(Chi-Huei Tsai)揭开序幕,探讨表观遗传学在衰老大脑中的作用。“Epigenetics”描述了对我们的DNA进行的修饰,这些修饰会影响基因的表达方式。如果我们能够随着年龄的增长而改变基因在大脑中表达的方式,那么我们也许能够改善学习和记忆能力,并预防阿尔茨天天电玩城下载氏症引起的神经变性’的疾病。由ADDF资助的生物技术公司Rodin Therapeutics正在开发针对表观遗传机制的药物,以保护记忆。

使用tau作为阿尔茨天天电玩城下载氏症的治疗靶标’s disease. 与Tau有关的药物发现正在增长,研究人员正在研究患病Tau的哪个方面(这形成了在阿尔茨天天电玩城下载氏症的大脑中所见的缠结)’的患者)应有针对性。 UCB Biosciences的Michael Gold介绍了针对tau疗法的概述。由ADDF资助的Yuma Therapeutics还提出了一种通过抑制HSP90从脑中清除tau缠结的策略。该公司最近获得了美国国立卫生研究院(NIH)的一项重大拨款,用于在ADDF资助下开展的进一步工作。

研究保护神经元免受损害和死亡的药物。 如果我们可以防止脑细胞死亡,那么我们可以预防老年痴呆症’的疾病。斯坦福大学由ADDF资助的科学家Frank Longo讨论了他的神经保护药方法—从2000年ADDF的资金开始,目前处于2a期人类临床试验。波士顿大学的卡梅拉·亚伯拉罕(Carmela Abraham)分享了她的药物,该药物旨在增加抗衰老蛋白Klotho,延长寿命并保护大脑免受老年痴呆症的侵害。’的疾病。罗莎琳德·富兰克林大学(Rosalind Franklin University)的格蕾丝·斯图兹曼(Grace Stutzmann)展示了她的工作,该药物开发了一种针对瑞丹定受体的药物,该受体调节钙的释放。 Stutzmann博士发现了新化合物,这些化合物可能能够恢复大脑中正常的钙信号传导并预防与阿尔茨天天电玩城下载氏症有关的恶化’s disease.

探索老年痴呆症的遗传学’s. ADDF正在资助许多科学家,他们的研究重点是载脂蛋白E(APOE),它是大脑中胆固醇的主要载体,也是阿尔茨天天电玩城下载氏症的主要遗传危险因素’s. But there’另一个没有的凋亡脂蛋白’备受关注:ApoJ,也称为簇蛋白,也是阿尔茨天天电玩城下载氏症的遗传危险因素’的疾病。明尼苏达大学的李玲正在测试一种由簇蛋白衍生的小肽具有减轻炎症,改善脉管系统和保护大脑免受阿兹天天电玩城下载氏病侵害的潜力。’s disease.

生物标志物

识别新的生物标记物以加快药物发现。 为了成功开发阿尔茨天天电玩城下载氏症的新疗法’疾病,我们必须找到一种方法来选择合适的患者进行临床试验,并监测他们对治疗的反应。纽约大学的埃尔斯·费耶曼斯(Els Fieremans)开发了一种新的大脑成像技术,可以观察大脑中的白质变化。 Fieremans博士已经确定了在疾病过程中很早就发生的变化,并随着疾病的发展而持续不断。她现在正在努力将这项新颖的测试与其他阿尔茨天天电玩城下载氏症相结合’s的生物标志物,以增加对该疾病的敏感性和特异性。

这次会议使我们有机会检查由ADDF资助的科学家在治疗阿尔茨天天电玩城下载氏症方面所取得的进展's.