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血液测试的主要研究资金可加快新额颞叶变性(FTD)治疗的临床试验

2019年11月22日

类别:新赠款

治愈FTD的Bluefield项目获得阿尔茨海默氏症120万美元大奖’药物发现基金会’s诊断加速器

老年痴呆症’药物发现基金会(ADDF)和额颞叶变性协会(AFTD)今天宣布了一项用于Bluefield治愈FTD项目的重大资金投资。该奖项是通过ADDF进行的第一笔FTD投资’s 诊断加速器,该计划旨在快速跟踪诊断测试和新型生物标志物的开发,以便及早有效地检测阿尔茨海默氏症'氏病和相关的痴呆症。

ADDF’s $50 million 诊断加速器 该倡议将与AFTD合作,向专注于额颞叶变性(FTD)生物标志物开发的项目投资高达500万美元。 FTD是一种罕见疾病,但却是60岁以下人群最常见的痴呆症。在阿尔茨海默氏症中'对于痴呆和其他形式的痴呆症,当今可用的有限数量的生物标记物是通过脑脊髓液和PET和MRI等神经影像扫描的测试来测量的。

目前,尚无改善疾病的疗法,也没有治愈FTD的方法,但新的疗法正在开发中。新兴临床试验中越来越多的疗法针对FTD的遗传原因。大约25%的FTD病例是由遗传遗传突变引起的。生物标志物对于开发药物疗法的努力至关重要。

通过这个初始 诊断加速器 在FTD研究方面进行投资之后,Bluefield项目将获得120万美元的奖金,以验证探查性血液测试的有效性,从而确定对因基因突变引起的FTD高危人群进行潜在治疗的最佳时间。

霍华德·菲利特(Howard Fillit),医学博士,阿尔茨海默氏病的创始执行董事兼首席科学官’药物发现基金会说:“投资新型FTD生物标志物,例如血液检查,对于提高我们进行早期诊断和加速临床药物试验的能力至关重要。这不仅对具有基因突变的人有用,而且对面对FTD的所有个人和家庭都是有用的。”

蓝田项目将治愈FTD 是一家非营利性研究基金会,致力于将FTD研究转化为针对由FTD引起的FTD的新药开发 GRN 突变。这项资金将使Bluefield团队能够评估携带三种常见基因突变中的任何一种的个体的血液NfL(神经丝轻链蛋白)水平,这些基因突变使他们有患FTD的风险,但尚未表现出任何疾病症状。 NfL是一种仅在大脑中发现的蛋白质,但是当大脑中的细胞由于疾病或伤害而开始分解时,可以在血液中检测到。该测试的成功将支持更有效的临床试验,有望为FTD带来有效的治疗方法。

“大多数家庭都需要经历漫长的路程才能进行准确的诊断:平均将近四年,” said AFTD’的首席执行官Susan L-J Dickinson。“通过诊断加速器,我们希望我们对FTD生物标志物的投资能够带来更早,更准确的诊断以及更有效的临床试验,” she added. “这是治疗方法发展的关键,并最终治愈了这种毁灭性的痴呆症。”

关于AFTD

额颞变性协会(AFTD)成立于2002年,是美国领先的非营利组织,致力于改善患有FTD的人们,他们的照护伴侣和亲人的生活。 AFTD促进并资助有关FTD诊断,治疗和治愈的研究;激发公众的意识;向直接受影响的人提供信息和支持;促进对医疗保健专业人员的教育;并提倡适当,负担得起的服务。 AFTD’FTD的标志性研究工作包括FTD生物标志物倡议,这是一项多年努力,旨在资助发现和开发急需的FTD生物标志物的创新方法。 AFTD设想的世界将充满同情关怀,有效的支持,并且未来将摆脱FTD。