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Innovative 老年痴呆症’新联合资助计划支持的联合疗法试验

十月24,2017

类别:新赠款

老年痴呆症’s Drug Discovery Foundation (ADDF) and 老年痴呆症’协会正在合作为阿尔茨天天电玩城下载氏症联合资助一项新的联合疗法临床试验’该疾病由Amylyx Pharmaceuticals进行。 The $1.85 million grant is the first award under an initiative created by the ADDF and 老年痴呆症’协会资助联合疗法。

该赠款将支持AMX0035的第二阶段临床试验,该试验是苯基丁酸钠(PB)和牛磺去氧胆酸(TUDCA)的组合。该试验预计于2018年上半年开始,将包括约50名患有轻度认知障碍或轻度至中度阿尔茨天天电玩城下载氏症的人’疾病和测试药物’在减缓或停止脑细胞死亡方面的有效性。

“联合疗法具有极大的潜力来减缓阿尔茨天天电玩城下载氏症的进展’s,”ADDF的医学博士Howard Fillit说’的创始执行董事兼首席科学官。“Amylyx的创新’s的联合疗法针对的是导致脑细胞损失的多种原因,而同时使用的两种药物可产生额外的保护作用。 ADDF是阿尔茨天天电玩城下载氏症创新目标的早期支持者’,我们认为联合疗法是寻找有效的治疗方法的关键。”

老年痴呆症’s是一种复杂的疾病,具有多种相互关联的原因。越来越多的专家相信联合疗法—两种或两种以上药物,或药物和生活方式干预—将需要有效地治疗它。

“我们已经见证了艾滋病毒/艾滋病,癌症和心脏病联合疗法的成功。有充分理由相信成功解决阿尔茨天天电玩城下载氏症’以及其非凡的复杂性,我们需要从多个方面来应对这种疾病,”阿尔茨天天电玩城下载病博士Maria Carrillo说’协会首席科学官。“Meetings convened in 2015 by 老年痴呆症's Association (诉讼程序 published in 2016) and the ADDF led the two organizations to recognize the potentially important role of combination therapies in 老年痴呆症’并为这种令人兴奋的合作伙伴关系和初始临床试验资金铺平了道路。”

New approaches to 老年痴呆症’由于越来越多的婴儿潮一代达到最大风险的年龄,该疾病的死亡人数继续急剧增加,因此迫切需要这些措施。

补助金是通过阿尔茨天天电玩城下载氏症获得的’联合疗法机会(ACTO)计划,这是ADDF和 the 老年痴呆症’s Association 支持结合多种治疗方法的临床试验。 ACTO计划特别要求使用已确定可用于治疗其他疾病的改用药物的研究方案。改变用途可能会加快药物开发过程,因为研究人员通常可以从包括有效性结果评估的第二阶段试验开始,而不是第一阶段安全性测试。

待测药物AMX0035是两种现有疗法的专有口服制剂。 PB是FDA批准的疗法—目前针对尿素循环疾病开—激活负责保护脑细胞免受有毒未折叠蛋白侵害的基因。 TUDCA是一种人体少量产生的酸,主要针对细胞能量损失。在公司和学术合作伙伴进行的临床前研究中,PB和TUDCA的联合给药可保护脑细胞免于炎症和氧化。 Amylyx的AMX0035已获得FDA批准’于2017年4月在新药中进行了研究性应用,并且正在进行该化合物在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者中的多中心临床研究。

“我们非常感谢阿尔茨天天电玩城下载氏症的支持'协会和老年痴呆症'的药物发现基金会,我们’荣幸地与他们合作开展这项新的联合疗法计划,”Amylyx首席科学官肯特·莱斯利(Kent Leslie)说。“通过针对两种不同且独立途径的组合方法,AMX0035旨在使神经变性和神经炎症(阿尔茨天天电玩城下载病的关键驱动因素)均受益'和ALS。以生物标志物为重点的试验设计将有助于转化在阿尔茨天天电玩城下载病模型中观察到的有希望的临床前效果’有助于更好地了解AMX0035帮助患有该病的人的潜力。”