公告内容

资金支持治疗多种类型痴呆症的新方法

2018年3月13日

类别:新赠款

老年痴呆症'的药物发现基金会(ADDF)宣布两项投资,用于阿尔茨海默氏症的潜在新型疗法'氏病和额颞变性。这两个程序针对线粒体和颗粒蛋白原基因,这与这些类型的痴呆症的发展有关。

ADDF的执行总裁兼首席科学官Howard Fillit博士说:“ ADDF的建立是基于治疗痴呆的新想法需要支持的信念。我们从未动摇对资助阿尔茨海默氏症新疗法的承诺。’和痴呆的其他原因。”

治疗方法

临床前

史蒂芬·芬克拜纳(Steven Finkbeiner)博士,戴维·格拉德斯通学院
用于药物发现的新型人类FTLD神经元和小胶质细胞模型
$ 150,000
前颗粒蛋白基因中的突变是额颞叶变性(FTD)(一种罕见的痴呆类型)的最常见原因之一。这些突变降低了功能性谷粒蛋白蛋白水平,从而增加了大脑的炎症并可能导致细胞死亡。 FTD领域缺乏代表人类疾病生物学研究药物的强大细胞平台。 Finkbeiner博士计划创建人类细胞模型,以模仿在有前颗粒蛋白突变的患者中观察到的复杂生物学。有了这笔资金,他将产生神经元和小胶质细胞(大脑'的免疫细胞),使用来自具有前颗粒蛋白突变的FTD患者的皮肤细胞。然后,他和他的团队将使用细胞模型来帮助确定针对前颗粒蛋白突变的潜在新药。该项目由ADDF共同资助'与额颞叶变性协会的合作伙伴关系,至今已有11年。

临床前

Eugenia Trushina博士,梅奥诊所罗切斯特
线粒体复合物I的小分子抑制剂治疗阿尔茨海默氏症's Disease
$ 600,000
线粒体是细胞的能量动力源。线粒体功能异常已被证明可导致阿尔茨海默氏症'的疾病。 Trushina博士正在开发新的药物来恢复患病神经元的线粒体功能。在过去的几年中,在ADDF的资助下,她将其基础研究成果转化为大规模的药物发现项目。 Trushina博士现在将与经验丰富的药物化学家Lars Knutsen博士合作,开发药物的下一阶段。他们计划测试靶向线粒体功能障碍的新型优化分子作为有效的阿尔茨海默病的潜力’的治疗。这将使Trushina博士能够将最有前途的化合物推向未来两到三年内启动人类临床试验的目标。