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Asceneuron荣获阿尔茨海默氏症药物发现基金会资助

2015年4月9日

类别:新赠款

Asceneuron SA,针对阿尔茨海默氏病的新型口服小分子治疗药物开发的新兴领导者’和相关的神经退行性疾病,今天宣布 老年痴呆症’的药物发现基金会(ADDF) 授予其325,000美元的赠款,以支持Asceneuron的开发’s 头 modulators.

“我们很荣幸收到这项声望卓著的赠款,并为我们的tau调制器已通过ADDF严格的同行评审过程而选定,”Asceneuron首席执行官Dirk Beher说。“该奖项将资助关键研究,因为我们准备在2016年初对我们的主要O-GlcNAcase抑制剂ASN-561进行初步临床测试。”

“我们有兴趣支持新的和创新的研究,以解决对有效疗法治疗阿尔茨海默氏症的紧迫需求’s disease,”医学博士霍华德·菲利特(Howard Fillit,MD)的创始执行董事兼首席科学官表示。 “我们对加速tau调节剂的开发感到兴奋,因为这是阿尔茨海默氏症的主要标志之一’S病是由tau蛋白组成的缠结的存在。研究表明,减少这些缠结的形成可能是将疾病作为神经保护策略治疗的有效方法。”

当微管相关蛋白tau聚集成对的螺旋状细丝和更大的结构时,就会形成神经原纤维缠结,这是与tau过度磷酸化相关的过程。 O-连接的N-乙酰氨基葡萄糖苷酶(O GlcNAcase)可逆转tau的天然翻译后修饰,称为O-GlcNAcylation。由于O-GlcNAcylation可防止tau聚集,因此抑制O-GlcNAcase可以防止神经原纤维缠结的形成,最重要的是,可以防止由此引起的神经变性。

ASN-561是晚期临床前测试中第一种可口服的小分子O-GlcNAcase抑制剂。在2014年的老年痴呆症'协会国际会议上,Asceuron报告说,在以神经原纤维缠结为特征的临床前模型中,口服ASN-561剂量导致前脑,脑干和脊髓中O-GlcNA酰化的tau的剂量依赖性增加,达到的水平高达12倍超过对照对象的水平。 Asceneuron旨在成为首批证实这种机制对人类患者具有治疗价值的人。

Asceneuron计划在进行性核上性麻痹(PSP)和其他创伤性疾病的患者中追求ASN-561的临床开发,同时还寻求与更大的公司建立合作伙伴关系以进行阿尔茨海默氏症的临床开发’病(AD)。 PSP是一种孤儿疾病,是与大脑中病理性tau积聚(即tauopathy)相关的神经退行性疾病。 Asceneuron还开发了O-GlcNAcase机制的专有血液生物标志物,该标志物已在临床前得到验证,并将用于临床试验。 

关于Asceneuron SA

Asceneuron SA(www.asceneuron.com)研究和开发了针对tauopathies的口服小分子疗法,用于治疗进行性核上性麻痹(PSP),其他相关的神经退行性疾病和阿尔茨海默氏病’的疾病。主要产品是靶向tau的临床前O-GlcNAcase抑制剂,计划于2016年初开始临床测试。与微管相关的tau蛋白的神经元沉积是Tauopathies的共同特征,众所周知,Tauopathies是神经退行性疾病的主要诱因。 Asceneuron于2012年10月通过MS Ventures领导的阿尔茨海默氏症衍生品成立’默克制药部门默克雪兰诺公司的疾病药物研发组合和研究小组。