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ADDF在第21届阿尔茨天天电玩城下载氏症药物发现国际会议上展示了阿尔茨天天电玩城下载氏症研究进展的深度和广度

2020年10月14日

分类:活动

老年痴呆症’药物发现基金会 (ADDF)主持了 21 ST 国际老年痴呆会议’s Drug Discovery 几乎在2020年10月5日至6日举行。会议欢迎700多位与会者聆听演讲,并参与有关阿尔茨天天电玩城下载氏症临床前,临床和生物标志物研究计划中的最新发现和药物开发的讨论。’和相关的痴呆症。

“在我从事该领域40多年的工作中,我对未来的兴奋从未如此强烈,”ADDF的创始执行董事兼首席科学官医学博士Howard Fillit说。“这两天令人难以置信的活力,并向我们展示了该领域正在完成的大量工作。”

这次会议有四个会议,研究人员在会议上讨论了解决阿尔茨天天电玩城下载病潜在原因的新颖方法’包括神经炎症和变性,代谢和线粒体功能障碍以及突触健康。会议还包括临床前到2期临床研究的结果。

第五届会议专门讨论阿尔茨天天电玩城下载氏症中的新型生物标志物’的疾病。 ADDF支持阿尔茨天天电玩城下载氏症生物标志物的开发’和相关的痴呆 实际上,自成立以来,在过去两年中,越来越多地强调那些非侵入性且价格便宜的产品 诊断加速器 程序。在为期两天的会议中,几乎每个演讲中都有生物标记物,着重强调了它们在临床试验过程以及最终临床护理中的重要性。

会议重点包括:

在以神经保护,突触健康和神经递质为重点的会议上,纽约伊坎医学院神经病学和神经科学助理教授Ana Pereira博士介绍了该药物2期临床试验的结果。 谷氨酸调节剂利鲁唑在轻度阿尔茨天天电玩城下载氏症患者中的应用’s Disease.

利鲁唑通过调节大脑中神经递质谷氨酸的水平来起作用,当谷氨酸水平失调时会导致严重的脑损伤并加速认知能力下降。

该试验随机分配了42例轻度阿尔茨天天电玩城下载病患者’在58至88岁之间接受利鲁唑或安慰剂治疗六个月。研究人员使用两种类型的功能性大脑成像来评估大脑中的代谢变化,并使用神经心理学测试来评估认知的变化。

通过FDG-PET扫描在几个大脑区域进行测量,治疗组患者的脑代谢下降明显较少,研究人员发现脑代谢与认知能力之间存在很强的相关性。研究人员发现治疗组和安慰剂组的N-乙酰天门冬氨酸水平无差异,N-乙酰天门冬氨酸的代谢产物在阿尔茨天天电玩城下载氏症患者中减少’s,但是确实通过磁共振波谱观察到谷氨酸水平的变化,以此作为对靶标参与度的测量。“这些令人鼓舞的FDG-PET脑代谢结果与认知变化和疾病进展相关,我们对此感到非常兴奋,这有助于我们进入3期临床试验,在该试验中我们可以研究更长时期的大量患者,” said Dr. Pereira.

ADDF一直是Pereira博士的长期支持者’与riluzole一起工作,这是一种改用的药物,已经在ALS患者中使用了20多年,也被称为Lou Gehrig’的疾病。利鲁唑是唯一已显示出可延缓ALS病程的药物,其长期安全性已得到充分证明。

在关于神经炎症的新方法的会议上,CJ Barnum博士介绍了INmune Bio 神经炎症患者的1b期研究。预期参加本研究的18位患者中有6位的中期结果显示,使用肿瘤坏死因子(TNF)选择性抑制剂治疗可将大脑语言处理区域的炎症平均降低40%。这项研究测量了一种新型的生物标志物,即白质自由水,它可以显示大脑白质组织内的水肿。预计该试验将于2020年底完成,并获得更多生物标志物结果。

在神经炎症部分,Jeffrey Stavenhagen博士,首席科学官 Therini Bio,Inc.,展示 靶向纤维蛋白介导的神经炎症的抗体治疗剂和显像剂的临床前开发。纤维蛋白是一种重要的血液蛋白,负责正常的血液凝结,但是当它泄漏到大脑中时,它可以引发有害的炎症。在阿尔茨天天电玩城下载氏症的早期阶段,约有45%的患者发生脑微出血和其他与纤维蛋白有关的血管异常’的疾病。在ADDF的支持下,Therini Bio正在开发一种新型单克隆抗体,该抗体可选择性抑制血纤蛋白’在保持其基本凝血功能不变的情况下引起发炎的能力。这是一个非常重要的目标,因为该血管问题在疾病的早期发生,并被认为是认知能力下降的独立预测因子。 的 rini Bio是 推进人源化目前临床前模型中的候选抗体的计划,并计划很快开始临床研究。 

在第一天的主题演讲中, 神经变性的基因治疗纽约威尔·康奈尔大学(Will Cornell Medicine)遗传医学主席Ronald Crystal,M.D.博士讨论了阿尔茨天天电玩城下载氏症基因治疗的前景和挑战’和其他神经退行性疾病。这种最先进的方法旨在替换或纠正位于神经元退化和死亡根源的错误基因。

自从2004年ADDF开始资助威尔康奈尔医学(Weill Cornell Medicine)基因治疗项目以来,克里斯特尔博士(Crystal)和他的团队就开始了阿尔茨天天电玩城下载氏症的基因治疗试验’人类疾病,并已开发出用于心血管疾病和其他遗传疾病的基因疗法。现在,他们将注意力转移到停止神经退行性变上,从而利用所学知识。

克里斯特尔博士说,神经退行性疾病的基因治疗最重要的进展是发现和开发了一系列良性病毒,这些病毒可以携带基因疗法穿过血脑屏障,并将其直接传递给正确的靶细胞。“It’就像是装在瓶子里的消息,但精确度很高,” says Dr. Crystal. “我们可以修改与腺相关的病毒,以确保它们能够到达我们需要的位置—在这种情况下,大脑’神经元,它们以治疗性基因的形式传递信息,可以修复潜在的问题。”

在第二天的主题演讲中, 阿尔茨天天电玩城下载氏症血液生物标志物的现状’s Disease瑞典哥德堡大学神经化学教授Henrik Zetterberg博士讨论了将超灵敏测量技术与明确定义的患者人群相结合的新研究如何发现可靠地诊断潜在的阿尔茨天天电玩城下载病的方法’的病理采用验血。有希望的测试即将出现,以检测三种信号转导该疾病的蛋白质:淀粉样蛋白,NfL(神经丝轻肽)和tau。泽特伯格博士’研究是ADDF资助的计划之一’s 诊断加速器,旨在加速针对阿尔茨天天电玩城下载氏症的可靠且负担得起的生物标记物测试的开发’s.

在程序中’关于新型生物标记物的最后一次会议,Lampros Kourtis,博士。西座子讨论 阿尔茨天天电玩城下载氏症中的数字生物标志物’s Disease, 随着对阿尔茨天天电玩城下载氏病生物学的更深入了解,它们正在迅速发展’这种疾病与人工智能,快速环境传感器以及移动和可穿戴设备等技术的飞速发展相匹配。

库尔蒂斯博士说,这些程序和设备提供了一种被动且毫不干扰的方式来收集有关运动功能,口语和书面语言,身体活动以及许多其他领域的数据。“前往老年痴呆症的人’在每个方面的诊断都有可能改变,”库蒂斯博士说。他警告说,仅每种生物标志物的预测或检测阿尔茨天天电玩城下载氏症的能力就非常有限。’s. “但是综合这些数据可以帮助我们创建综合评分或数字表型,从而可以更加特异性地判断一个人正在经历的变化是正常的还是对阿尔茨天天电玩城下载氏症的预测’s diagnosis.”

“我赞扬所有加入我们的研究人员的辛勤工作和奉献精神,” said Dr. Fillit. “这样的会议是老年痴呆症的重要组成部分’药物的发现和开发过程,使我们领域的一些最聪明的人有机会交流思想,分享成果并相互挑战,以找到新的创新方法来战胜这种复杂的衰老疾病。”

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