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老年痴呆症’药物发现基金会 Statement on Biogen and Eisai Announcement to Discontinue Trials of Aducanumab in 老年痴呆症's Disease

2019年3月21日

分类:研究更新

今天,美国制药公司Biogen及其日本合作伙伴Eisai宣布,他们将停止针对因阿尔茨海默氏症引起的轻度认知障碍患者的称为阿杜那单抗的实验性治疗的临床试验'氏病和轻度阿尔茨海默氏症'疾病痴呆。两家公司在公告中表示,在独立数据监控委员会进行的“无效性分析”表明试验不太可能成功之后,他们决定中止第三阶段试验。

老年痴呆症'该病是成年人死亡的第六大主要原因,估计影响了570万美国人。现在,Aducanumab是大型制药公司在测试后期的最新药物失败案例。

我对这项研究充满希望,因为它在临床开发的早期阶段取得了一些有希望的结果,表明该药物“达到了目标”并且能够从患者的大脑中去除β淀粉样蛋白。这也是确保每位参与研究的患者脑部都有β-淀粉样蛋白斑块的首批临床试验之一。 ADDF支持有史以来第一个被批准用于诊断阿尔茨海默氏症的生物标志物's—β-淀粉样蛋白PET扫描—我们将继续投资于这些关键工具。

虽然很明显,如果治疗旨在去除患者,您可能希望确保患者有这些斑块,’直到最近才如此。相反,研究人员使用了测量“下游”效应的测试,例如脑容量对MRI的影响以及认知结果(例如记忆力问题)作为招募患者的标准。研究表明,在先前的临床试验中,多达30%的人没有'实际上有斑块,可能没有’t have 老年痴呆症's at all.

尽管确定了正确的患者,但阿杜那单抗并没有帮助患者。像许多其他药物一样,阿杜那单抗靶向大脑中一种称为β淀粉样蛋白的化合物。到目前为止,每种经过测试的药物都失败了。当前的证据表明,针对老年斑中的β淀粉样蛋白不会导致临床改善。

我们需要继续改进我们进行临床试验的方式,并找到新颖的生物标志物以在第二阶段早期衡量成功,因为临床试验是昂贵的,并且随着它们从第一阶段进入第三阶段而变得越来越昂贵。

目的是尽早淘汰无效的药物,进行足够的试验以获取有用的数据,并确保试验中的患者具有药物针对的潜在病理生理学。在ADDF中,我们正在与研究人员合作,在较小的2期试验中使用生物标记物建立令人信服的有效临床证据,然后着手进行非常昂贵的3期试验,其目标是与衰老神经生物学相关的新途径。

去年7月,ADDF启动了 诊断加速器 该计划是由慈善家比尔·盖茨,ADDF联合创始人伦纳德·劳德以及其他机构(包括杜比家族,查尔斯和海伦·施瓦布基金会以及额颞变性协会)提供的初始资金承诺提供的。 诊断加速器将慈善资本与风险思维结合在一起,以提出大胆的新想法,从而更轻松,更准确地诊断阿尔茨海默氏病'氏病和相关的痴呆症。创建诊断加速器的目的是解决缺乏生物标志物的问题,这些标志物可以轻松,更具体地筛查和诊断患者,分阶段疾病进展,监测对治疗的反应并提高临床试验的严格性和效率—对开发有效的药物预防和治疗阿尔茨海默病至关重要's.

让's put today'透视新闻。是的,发生了故障,这令患者,医生和所涉及的制药公司感到失望。但是在医学和科学方面,一项临床试验是在另一项临床试验的基础上进行的,并为我们提供了帮助下一步的线索。阿尔茨海默氏症的基础研究'始于35年前。今天'昨天在心脏病和癌症治疗方面的突破'在基础科学方面的投资。所以,阿尔茨海默氏症就是这样's disease.


霍华德·菲利特(马里兰州)
创始执行董事兼首席科学官
老年痴呆症'药物发现基金会