公告公告

ADDF和FMM合作支持线粒体定向疗法的新研究

2014年2月27日

类别:新赠款

研究可能会导致开发新的疗法来治疗各种线粒体疾病,包括自闭症,阿尔茨海默氏症’s, Parkinson’s and Lou Gehrig’s disease

老年痴呆症’药物发现基金会(ADDF)和线粒体医学基金会(FMM)今天宣布,他们已向James Bennett,M.D.,Ph.D.授予20万美元的资金。进一步研究实验性阿尔茨海默氏症小鼠脑线粒体蛋白的基因治疗’的疾病。 Bennett正在研究rhTFAM,rhTFAM是一种新型的人类线粒体蛋白,在细胞和动物模型中显示可增加线粒体功能。该蛋白已显示可恢复衰老小鼠的记忆功能,同时可增强大脑的线粒体功能,表明该蛋白具有在认知障碍和早期阿尔茨海默氏症患者中进行同样操作的巨大潜力’s disease.

“贝内特博士的翻译本质’的研究可能在阿尔茨海默氏症之外有重要的应用 ’会影响到数百万美国人的其他相关疾病。”

rhTFAM是由位于弗吉尼亚州夏洛茨维尔的Gencia Corporation发明并正在商业开发中。’的研究将提供关键数据,以支持rhTFAM在人类中的使用。

线粒体功能障碍是许多不同疾病的基础。大脑特别容易受到年龄或潜在疾病病理引起的能量使用变化的影响。先前的研究表明,阿尔茨海默氏症的早期阶段大脑中的线粒体功能异常’,这些变化会导致线粒体功能的后期丧失以及疾病的发作和发展。

“可以纠正线粒体功能缺陷的新疗法可能会影响许多不同的疾病,” said Bennett. “多亏了ADDF和FMM的资金支持,我’能够继续我对这些新疗法中的一种的研究,并确定其在从儿童早期遗传病到晚期神经退行性疾病(例如阿尔茨海默氏病)的各个领域中使用的可能含义’s.”

“我们很高兴支持Bennett博士’涉及rhTFAM线粒体蛋白及其潜在影响阿尔茨海默氏病进展的研究’s disease,”ADDF科学事务主管Diana Shineman博士说。“贝内特博士的翻译本质’的研究可能在阿尔茨海默氏症之外有重要的应用 ’会影响到数百万美国人的其他相关疾病。”

“我们很高兴与ADDF合作,并确保Bennett博士’创新,进行翻译研究,”FMM执行董事劳拉·斯坦利(Laura Stanley)说。“我们的任务是为多种形式的线粒体疾病提供最有前途的治疗方法。班尼特博士等研究’可以治愈许多相关疾病的潜在疗法,包括阿尔茨海默氏症’病,自闭症,帕金森症’疾病等。”

Bennett担任Bemiss主席,并担任弗吉尼亚联邦大学帕金森分校的创始主任'和运动障碍中心。贝内特(Bennett)曾获得多个个人NIH资助,并领导了两个由多个研究员组成的NIH计划。他监督了项目并指导了美国国立卫生研究院资助的弗吉尼亚大学乌德·帕金森分校'的卓越研究中心已有十年。他拥有140余篇经同行评审的出版物,其中涉及帕金森'的神经退行性变的药理学和线粒体机制。他拥有多项研究性新药(IND)申请,并且是涉及使用新型神经保护药的全球专利的发明者。他目前的研究涉及神经退行性疾病(例如阿尔茨海默氏病)中线粒体功能障碍的分子生物学和药理学's, Parkinson's and Lou Gehrig's疾病(肌萎缩性侧索硬化症)。他于1970年毕业于佛罗里达大学,获得化学学士学位(荣誉学位)。他曾就读于约翰霍普金斯大学医学院,并于1974年获得医学博士学位和博士学位。 1977年获得药理学博士学位。

关于线粒体医学基金会(FMM)

线粒体医学基金会’我们的使命是支持对多种形式的线粒体疾病进行最有前途的研究和治疗。线粒体疾病的治疗可能会影响自闭症的治疗,阿尔茨海默氏症’s, Parkinson’s, and Lou Gehrig’疾病。有关FMM资助的研究的更多信息,例如关于认知疲劳的功能性MRI研究和新药化合物的测试,请访问 www.mitochondrialdiseases.org.

关于VCU和VCU医疗中心

弗吉尼亚联邦大学是一所主要的城市公共研究型大学,在赞助研究方面在国内和国际上均排名第一。 VCU位于里士满市中心,招收超过31,000名223个学位,艺术,科学和人文学科证书课程的学生。 68个程序在弗吉尼亚州是独一无二的,其中许多都跨越了VCU的学科’拥有13所学校和一所大学。 MCV医院和VCU的健康科学学校组成了VCU医疗中心,该中心是美国’领先的学术医学中心。有关更多信息,请参见 www.vcu.edu .