公告公告

580万美元的新资金进一步推动了新颖方法的多样化流水线

2020年9月2日

类别:新赠款

老年痴呆症’药物发现基金会(ADDF)宣布了七项新投资,总金额超过580万美元。这些新奖项正在推动诊断,治疗和预防阿兹海默症的有前途的方法’氏病和相关的痴呆症。

这笔资金支持三项临床试验,其中一项研究探索了基因疗法的使用,以降低阿尔茨海默氏症的风险’氏病,另一种正在测试一种重新开发的药物,该药物最初是为治疗镰状细胞性贫血而开发的,可作为阿尔茨海默氏症早期和轻度阶段的潜在疗法’s。资金还包括一项预防计划的支持,该计划研究鼻内胰岛素在预防或治疗术后operative妄或认知功能障碍方面的潜在用途。

此外,作为ADDF的一部分,进行了四项投资’s 诊断加速器 专注于加速发现有助于阿尔茨海默氏症的创新生物标志物和诊断技术’的诊断和临床试验设计。 

临床

罗纳德·晶体医学博士,LEXEO治疗
AAV介导的APOE4纯合子阿尔茨海默氏症治疗的I期临床试验’s Disease
$ 1,977,336

ADDF于2004年开始在威尔康奈尔医学院资助Crystal博士及其基因治疗项目。  A 基因治疗领域的先驱,他将自己的专长应用于阿尔茨海默氏症’通过他与 APOE基因。继承该基因的APOE4变异会带来更高的疾病风险,而继承APOE2变异似乎会降低阿尔茨海默氏症’s risk. Dr. Crystal’小组已经通过注射方法在将APOE2输送到大脑的动物中产生了令人印象深刻的临床前数据。在目前的1期临床试验中,Crystal博士正在测试APOE2基因疗法的安全性和初步疗效,该疗法具有两份APOE4基因拷贝,具有轻度认知能力下降或早期痴呆。凭借他的新公司LEXEO Therapeutics,Crystal博士及其团队寻求扩大I期临床试验,并使该团队能够将该计划移至2期临床试验。

加利福尼亚大学戴维斯分校的John Olichney医学博士
Senicapoc用于前驱和轻度阿尔茨海默氏症的第二阶段重用试验’s Disease
$ 600,000

Olichney博士及其团队计划在Alzheimer的2期试验研究中测试最初用于镰状细胞性贫血的药物Senicapoc’处于前驱(早期)和轻度疾病阶段的患者。加州大学戴维斯分校的一个跨学科研究小组确定了一个调节小胶质细胞活性的钾激活钙通道,作为阿尔茨海默病的新型抗炎靶标’氏病和senicapoc阻断了该离子通道。 ADDF先前为该临床试验提供了制造该药物的资金,该药物得到了阿尔茨海默氏症的支持’协会,并将于今年年初开始。 ADDF现在提供附加资金,这将使该团队能够扩大更多患者的试验范围。它还将添加脑成像子研究,以帮助获得对该药物的更多见解’s effectiveness.

预防

美国国立衰老研究所Dimitrios Kapogiannis,医学博士
心脏手术后鼻内注射胰岛素能否保留认知功能?
$ 336,432

手术后脑功能可能下降,接受心脏直视手术的老年患者尤为危险。手术会引发炎症,进而导致大脑中胰岛素信号传导受损,导致认知功能障碍。当前,没有可用于预防或治疗术后del妄或术后认知功能障碍的药物。

Kapogiannis博士将开展一项生物标志物研究。 临床试验 ADDF的支持,该药物正在测试鼻内胰岛素是否保留认知功能并降低术后post妄和术后认知功能障碍的风险。 鼻内途径具有将胰岛素直接递送到脑中以降低脑胰岛素抵抗和脑发炎的益处。鼻内输送胰岛素不会影响血液中的胰岛素水平,因此不会引起低血糖症。 Kapogiannis博士及其团队将从患者中分离出神经元来源的囊泡’血液来评估治疗’对大脑中胰岛素抵抗的作用。

生物标记

Marta Barrachina,博士学位,工商管理硕士,ADmit Therapeutics S.L.
入学考试:早期阿尔茨海默氏症的新工具’s Disease Detection
$ 497,652

ADmit Therapeutics已经开发出一种通过检查线粒体DNA修饰来测量细胞内部功能障碍的方法,该修饰可能与包括神经退行性疾病在内的各种疾病有关。研究小组发现,这种DNA的特定修饰可预测其发展为阿尔茨海默氏症’可能是该疾病的早期指标。进行血液测试以评估这些DNA修饰的潜力可能会更好地选择患者进行临床试验,并进一步了解该疾病。

Raj Krishnan博士,生物动力学有限公司
用于阿尔茨海默病神经元细胞外囊泡生物标记物芯片检测的新型平台。’s Disease in Plasma
$ 1,836,770

Krishnan博士及其生物动力学研究所的同事开发了Verita™系统,可以自动捕获和分析外泌体表面的蛋白质。外泌体是从细胞(包括神经元)释放的小气泡,其中包含多种类型的生物标志物,包括那些反映大脑病理变化的生物标志物,这些物质指示阿尔茨海默氏症’的疾病。检测几种基于外泌体的生物标记物有可能改善阿尔茨海默氏症的检测和诊断’以及增强药物发现应用程序。

Gregory Penner博士,新神经
阿尔茨海默氏症的血液诊断测试’的疾病:适体深层生物标志物指纹图谱
$ 363,000

NeoNeuro开发了使用适体进行诊断的潜在革命性方法。适体是与血液中靶标结合的合成小DNA序列,可诊断阿尔茨海默氏症的各个阶段’的疾病。借助测试实验室中已经可用的技术平台(称为聚合酶链反应,PCR),可以将这些适体快速,经济高效地用于单个血样。验血可能会识别出淀粉样蛋白水平高的人(阿尔茨海默氏症发病的关键危险因素’疾病),并帮助对潜在参与者进行临床试验的预筛查。

希巴医学中心Ramit Ravona-Springer医学博士
痴呆背景下区分情绪低落的新型虚拟现实方法
$ 249,810

Ravona-Springer博士及其团队正在开发一种新颖的虚拟现实工具,该工具可以客观地衡量冷漠感。冷漠影响许多老年痴呆症患者’病,常常被误诊为抑郁症,从而导致不必要和不正确的治疗干预,并增加护理人员的负担。这种虚拟现实工具具有潜力,可以通过提供客观的患者选择指标,来推进针对痴呆症引起的冷漠的有效疗法的临床试验。

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