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400万美元的新赠款支持几种一流的痴呆症治疗

2017年3月7日

类别:新赠款

在2017年前两个月,阿尔茨海默病’的药物发现基金会(ADDF)授予了八项新的赠款,总额超过400万美元,用于治疗阿尔茨海默氏症’和相关的痴呆症。一些奖项支持治疗这些疾病的新方法。

ADDF的创始执行董事兼首席科学官Howard Fillit博士说:“这项重大投资证明了ADDF’大胆的方法。我们能够加速开发这么多一流的药物,因为我们愿意冒险尝试出色的想法。仅仅因为一种方法未经测试就不会’t mean it’听起来很糟糕。只要有针对目标的有力的科学依据,ADDF资金也将提供。”

治疗方法:

临床

M3生物技术有限公司Leen Kawas博士
新型小分子天天电玩城下载营养激活剂的I期临床试验
$ 1,397,630
作为阿尔茨海默氏症’疾病发展,我们的天天电玩城下载元退化并死亡。天天电玩城下载营养生长因子可以帮助天天电玩城下载元存活,这可能减慢阿尔茨海默氏症’疾病并恢复认知功能。 Leen Kawas博士正在开发一种小分子药物来激活一种叫做肝细胞生长因子(HGF)的药物,该药物已显示出治疗阿尔茨海默氏症的巨大潜力’和其他天天电玩城下载退行性疾病。在临床前研究中,卡瓦斯博士’的药物NDX-1017恢复了大脑功能。有了这笔资金,她将进行NDX-1017在人类中的1a期临床试验,以评估其安全性并确定最佳剂量范围。

临床前

布里格姆和妇女大学天天电玩城下载退行性疾病药物发现实验室(LDDN)的Kevin Hodgetts博士’医院和哈佛医学院
手性转换和药物再利用:(R)-Ricobendazole的评估
$ 153,410
Tau是我们天天电玩城下载元不可或缺的组成部分’运输系统。在老年痴呆症’然而,由于tau病和其他几种疾病,tau失去了正常功能,开始积累成有毒的缠结。一些正在开发的药物旨在防止这种tau聚集,但更有效的方法可能是提高tau清除率。最近显示,FDA批准的阿苯达唑抗寄生虫药可降低阿尔茨海默病的水平’细胞中与S相关的tau。 Hodgetts博士将使用一种更易跨入大脑的阿苯达唑进行临床前研究,以确定其是否能降低脑和脑脊液(CSF)中的tau含量。这些研究将提供“proof-of-concept”进一步开发该药物,作为阿尔茨海默氏症的改种疗法’s disease.

Cypralis Ltd.的Michael Peel博士
天天电玩城下载变性的选择性亲环素D抑制剂
$ 523,940
天天电玩城下载元的变性和死亡导致阿尔茨海默氏症的进展’的疾病。线粒体是天天电玩城下载元和其他细胞内部的能量来源,可能会发生功能障碍,导致细胞死亡。 先前的研究表明,位于线粒体中的亲环素D参与细胞死亡的第一步,抑制它可以帮助延迟或预防天天电玩城下载元的死亡。 Cypralis的Peel博士和他的同事已经发现了新的亲环素D抑制剂。有了这笔资金,Cypralis将会改善这些抑制亲环素D的化合物,以将其开发成用于老年痴呆症的全新药物 ’s.

Yukari Perrella,Yuma Therapeutics Corporation工商管理硕士
育马疗法的IND支持计划'新型专有的Hsp90铅抑制剂YT-83,用于治疗阿尔茨海默氏症's disease
$ 556,174
将蛋白质折叠成适当的三维结构对于健康至关重要。 分子伴侣有助于适当的蛋白质折叠并保持蛋白质稳定。这些分子伴侣之一,Hsp90,在阿尔茨海默氏症的天天电玩城下载元中变得过度活跃’的病人。结果,tau蛋白错误折叠成有毒形式,导致tau缠结的形成。在先前的ADDF资助下,Yuma Therapeutics的研究人员开发了一种新型的小分子Hsp90抑制剂,可在临床前研究中显着减少毒性tau蛋白。现在,Yuma研究人员将完成FDA所需的初步研究’研究性新药(IND)的应用,这是在人体试验开始之前必须进行的。如果IND申请获得批准,Yuma’的药物将成为第一个进入Alzheimer临床试验的Hsp90抑制剂’s disease.

王兴隆博士,凯斯西储大学医学院
线粒体TDP-43作为新型治疗靶标 额颞痴呆
$ 150,000
额颞痴呆(FTD)患者的大脑中会聚集一种称为TDP-43的蛋白质。 FTD是继阿尔茨海默氏症之后第二大最常见的痴呆形式’65岁以下的人患有这种疾病。王博士最近发表了具有开创性的研究结果,证明TDP-43积累在天天电玩城下载元中。’线粒体是“energy powerhouse”细胞死亡,可能导致天天电玩城下载元死亡。在这项研究中,王博士将测试抑制TDP-43线粒体蓄积是否可能成为FTD患者的有前途的新治疗方法。

张燕洁博士,德克萨斯大学奥斯汀分校
基于片段的抑制剂的设计 H用于天天电玩城下载元再生的人类Scps
$ 350,000
与体内其他细胞不同,成年天天电玩城下载元在被诸如阿尔茨海默氏症等疾病破坏后无法自我修复’s. While Alzheimer’如果患者逐渐失去脑细胞,其天天电玩城下载元干细胞(可再生天天电玩城下载元的未成熟细胞)将保持休眠状态。张博士发现了一种称为REST的多蛋白复合物,该复合物可抑制有助于将干细胞转化为天天电玩城下载元的基因的表达。在先前的ADDF资助下,张博士开发了可调节REST并重新激活天天电玩城下载元干细胞的化合物。在当前的项目中,张博士将搜索具有类似功能但有可能进行人体试验的化合物。如果成功的话,这种方法可以刺激新的天天电玩城下载元的产生并逆转阿尔茨海默氏症的认知障碍’s patients.

张世军博士,弗吉尼亚联邦大学
新型NLRP3炎性体抑制剂的目标识别和作用方式研究
$ 130,000
脑部炎症是阿尔茨海默氏症发展的主要潜在因素’的疾病。最近的研究将阿尔茨海默氏症与’NLRP3炎性小体的活性升高可调节免疫反应。 Zhang博士及其同事正在开发新型NLRP3炎性小体抑制剂,该抑制剂可减少阿尔茨海默氏症’临床前研究中的病理学。有了这笔资金,Zhang博士将利用ADDF去年获得的数据来完善和改善NLRP3炎性体抑制剂的结合。他的目标是制造出能够逆转阿尔茨海默氏症有害炎症的更有效药物’s disease. 

其他

Sharon Inouye,医学博士,希伯来语高级生活硕士
探索炎症在外科手术和Deli妄后长期认知功能下降中的作用
$ 750,000
老年人认知能力下降的主要原因是手术,每年有多达一千万的患者发生ir妄。保守估计,这些患者患痴呆症的风险高6倍,这表明手术可加快高危患者痴呆症的发作。抗炎药可能是预防手术后认知能力下降的有效治疗方法,但要对其进行测试,我们需要能够识别出术后下降风险高的患者以及能够可靠追踪炎症的生物标志物。有了这笔资金,Inouye博士将使用接受手术治疗的患者的现有数据集来开发预测模型。 并且,她将使用接受大手术的患者的新样本来识别血浆,脑脊液(CSF)和炎症的天天电玩城下载影像生物标志物。