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320万美元的新资金专注于生物标志物和新疗法的发展

十月15,2019

类别:新赠款

老年痴呆症'药物发现基金会(ADDF)宣布了五笔新投资,总计3,234,725美元的资金,包括三笔专注于生物标志物开发的投资和两笔针对新药计划的投资。

“我们对这些生物标志物研究计划的投资反映了ADDF'坚定致力于开发与衰老相关的各种病理(包括大脑中的血管和炎症变化)的早期检测工具。这些生物标志物工具至关重要,特别是随着该领域向治疗阿尔茨海默氏症的创新目标转移’和相关的痴呆症。”

“通过这些新的投资,我们将基于对衰老生物学的理解来推进临床研究和研究。 我们对Oryzon基因组学的持续支持将有助于推动称为vafidemstat的表观遗传疗法的发展,该疗法目前正在2期试验中进行研究,作为阿尔茨海默氏症的一种新型治疗选择'的疾病。我们还将了解与阿尔茨海默病直接相关的罕见突变的更多信息’得益于阿拉巴马大学伯明翰分校医学博士Roberson博士的支持,这可能为靶向过度的脑部炎症提供了一条新颖的治疗途径。

生物标记

我们最近的生物标志物计划着眼于血管和炎症变化。以下两项生物标志物研究使用了来自梅奥衰老临床研究的患者,该研究是一项基于人群的大型研究,其参与者具有良好的特征。

医学博士Clifford Jack,梅奥诊所罗切斯特
脑血管疾病&AD的临床试验:认知结果,生物标志物结果,&最佳功能集
$ 499,143
当将血液输送到大脑或从大脑流出的动脉和静脉破裂时,就会发生脑血管疾病(CVD)。由于脑细胞高度依赖于恒定的氧气供应,因此脑血管健康状况的任何下降都会损害流向大脑的血液并损害认知功能。 CVD在认知障碍者中很常见,但仍不清楚阿尔茨海默氏症如何’和CVD病理学共同发展并可能相互作用。

在这个项目中,杰克博士将使用几种不同的神经影像学方法,可以准确地检测和量化人脑中早期脑血管的变化,并将这些变化与阿尔茨海默氏症的认知和其他生物标记物相关联’的疾病。这项工作的完成将有助于阐明CVD如何促进阿尔茨海默氏症’疾病和认知障碍。此外,它可能有助于将血管成分纳入阿尔茨海默氏病’的疾病诊断并帮助确定需要哪些特定的CVD神经影像标记物,以最佳地告知临床试验入组和结果。

医学博士Val Lowe,罗切斯特市梅奥诊所
针对神经炎症作为阿尔茨海默病的一种病理学’s Disease Dementia
$ 347,582
人们认为炎症在阿尔茨海默病中起重要作用’疾病,但神经炎症与疾病病理之间的关系仍不清楚。 Lowe博士及其团队假设存在轻度认知障碍或早期阿尔茨海默氏症的人群’疾病对其疾病具有炎症成分。 PET成像是直接可视化人脑中神经炎症的唯一方法。 Lowe博士和他的团队将使用这种神经影像学方法来确定血液中神经炎症,认知变化和炎症标记之间的关系。这些信息将帮助我们了解神经炎症对阿尔茨海默氏症的影响’的疾病病理。此外,它可以在临床试验中用作工具性生物标志物,以帮助告知适当的治疗干预措施,确定最佳治疗时机并丰富患者人数。

CIBERNED-CNB-CSIC的Franc Llorens博士
脑脊液脂蛋白2作为血管性痴呆的特定标志物
$ 228,000
准确识别血管性痴呆患者具有挑战性,需要生物标记物以了解引起血管性痴呆的原因以及如何改善诊断和治疗方法。 Llorens博士及其同事推测,与细菌感染反应有关的蛋白质lipocalin 2可用作准确的脑脊液(CSF)生物标记物,用于诊断血管性痴呆。目前的资金将使该团队能够验证CSF中的lipocalin 2作为血管性痴呆的首个预测性外周生物标志物。如果成功的话,lipocalin 2可以在临床试验中充当工具性生物标志物,以帮助告知适当的治疗干预措施,确定最佳治疗时机并丰富患者人数。

发展有效和安全的疗法

Oryzon基因组学医学博士Roger Bullock
ETHERAL:阿尔茨海默氏症的表观遗传治疗’s Disease
$ 1,500,000
表观遗传学通过改变基因的表达水平而不影响其基础遗传密码来确定其表达量。大脑中的表观遗传过程会因环境提示或压力而变得异常,并可能对控制学习和记忆并最终导致神经变性的基因产生重大影响。在ADDF的几项投资下,Oryzon基因组学公司开发了一种新型的表观遗传抑制剂ORY-2001,可改善临床前模型中的记忆力,并有望用于治疗脑部疾病。在成功的1期临床试验之后,Oryzon现在正在ETHERAL研究中探索ORY-2001的临床潜力,这是2a期试验,用于评估其在轻度至中度阿尔茨海默氏病患者中的安全性和有效性’s。该试验的第一位患者已经在欧洲服药。当前的ADDF资金将把试验扩大到另外60名患者,包括一些美国患者。

阿拉巴马大学伯明翰分校医学博士Erik Roberson
走向阿尔茨海默氏症TREM2-R47H的治疗方法’s Disease
$ 660,000
最近发现一种罕见的TREM2基因变异(称为R47H)是阿尔茨海默氏症的重要遗传危险因素’s disease. TREM2在小胶质细胞中表达,小胶质细胞是大脑的固有免疫细胞。众所周知,大多数提示TREM2 R47H突变与大脑过度炎症有关,并可能导致小胶质细胞在对抗阿尔茨海默氏症时反应较慢’关联变化。但是,我们目前对TREM2的理解仍存在重大差距。

该提案利用了阿尔茨海默氏症专家的综合专业知识’的临床护理,小胶质生物学和精密医学解决了有关TREM2 R47H如何驱动阿尔茨海默病风险增加的几个关键问题’s。 Roberson博士将通过表征这些受试者的认知,神经心理学,影像学和生物标志物变化,对TREM2-R47H携带者进行首次全面评估。这项研究还将开发新颖的检测方法,以测试基因变异对患者来源的生物样本对小胶质细胞功能的影响,并为筛选针对这种罕见突变的疗法奠定基础。