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第十八届阿尔茨海默氏症年度会议’的药物发现展示了非淀粉样蛋白研究

2017年9月13日

分类:研究更新

近200名学术界和行业研究人员齐聚一堂,分享临床前和临床阶段阿尔茨海默病的最新动态’阿尔茨海默病第18届年会上的疾病研究'的药物发现。由阿尔茨海默氏症组织的为期两天的会议’的药物发现基金会(ADDF)是第一个,也是唯一一个专门研究非淀粉样药物计划的基金会。

“It’令人鼓舞地看到有多少有希望的新靶点已经达到临床开发阶段,”ADDF首席科学官医学博士Howard Fillit说。“由于这些研究人员的辛勤工作,该领域终于朝着治疗阿尔茨海默氏症的更具创新性的目标转移’,并寻求针对淀粉样蛋白的方法以外的答案。”

会议上展示的数据集中在神经炎症,神经保护,神经再生,表观遗传学等方面的目标。

临床前发现的重点包括:

  • 开发针对小胶质细胞的疗法的挑战: 来自意大利研究组织的Stefan Lohmer博士 阿克萨姆,发现小胶质细胞,传统上定义为休息,实际上不是。“他们就像鲨鱼,” said Lohmer. “始终四处走动,始终监视周围环境。”更好地了解大脑’s的免疫细胞正在帮助为这一具有挑战性的目标的新治疗途径铺平道路。
  • 双重亮氨酸拉链激酶抑制剂在阿尔茨海默氏症的治疗潜力。's Disease: MD安德森癌症中心神经变性协会的William J. Ray博士介绍了他的神经保护药的数据 IACS-8300。雷博士指出,轴突损伤在阿尔茨海默氏症中很常见’和其他神经退行性疾病。而且这种轴突损伤通常导致神经元死亡。双亮氨酸拉链激酶(DLK)参与此过程,并且抑制DLK似乎可以保护神经元免受轴突变性。 IACS-8300可以阻断DLK,并且在临床前研究中具有良好的安全性。 Ray博士及其团队目前正在优化其药物以用于临床。

临床阶段的重点包括:

  • 针对P2Y6受体刺激小胶质细胞的GC021109的安全性和抗炎作用: 随着大脑中淀粉样蛋白水平的升高,它们在脑脊髓液(CSF)中的含量降低,表明这些蛋白质与’被小胶质细胞从大脑清除。波士顿生物技术公司GliaCure的Philip Haydon博士开发了 GC021109 帮助小胶质细胞更有效地发挥其清除功能。海顿博士’一项已完成的1期临床试验表明,GC021109改变了轻度阿尔茨海默氏症患者脑脊液中淀粉样蛋白下降数十年的轨迹’经过28天的治疗。
  • NDX-1017,一个 阿尔茨海默氏症的新型再生性疾病改良疗法’s Disease: M3 Biotechnology的Leen Kawas博士希望使用她的药物进入1期临床试验 NDX-1017 该药物于2017年10月上市。该药物靶向肝细胞生长因子受体,该受体似乎诱导神经元的生长和存活。卡瓦斯博士提供的临床前数据表明NDX-1017增加了突触,改善了学习并逆转了空间记忆缺陷。
  • Allopregnanolone临床试验的结果:阿尔茨海默氏症的再生疗法’s Disease:来自亚利桑那大学的Roberta Diaz Brinton博士正在进行1b / 2a阶段的 异戊烷醇(allo),一种神经固醇。在以前的研究中,她发现同种异体激活神经干细胞增殖。初步试验的初步结果表明,与安慰剂相比,同种异体是安全的,并且似乎可以预防海马萎缩,对同种异体应答的患者绝大多数都是APOE4阳性。令人惊讶的是,布林顿博士发现海马体的左侧和右侧没有’对药物的反应相同,男性和女性患者的反应也不同。她计划在以后的试验中进一步调查这些结果。
  • 应用放射化学方法研究神经退行性疾病的新目标: 第二天是麻省总医院和哈佛医学院的尼尔·瓦斯杰夫(Neil Vasdev)博士’的主题演讲。 Vasdev博士致力于帮助他的老年痴呆症患者’研究人员尽快将他们的药物投入人体试验 通过开发脑成像标记物来确保这些试验的成功。他目前正在开发 正电子发射断层照相术(PET)配体 用于阿尔茨海默氏症的近十二种不同标记’s disease.

PET扫描和其他测试可加速阿尔茨海默氏症’药物开发有两种方式:他们告诉研究人员他们的药物是否达到了预期的目标以及是否达到了预期的效果。而且它们供不应求。会议上的许多研究人员描述了他们需要更好的生物标志物来推进他们的药物计划。 Gladstone研究所和旧金山大学的Steven Finkbeiner博士正在研究刺激自噬的药物,该过程可清除神经元中的蛋白质。芬克拜纳博士说:“很难开发出良好的自噬临床标志物。我们需要更好的工具来理解这些复杂的过程。”

Fillit博士结束了诉讼,说:“加入这么多开拓性研究人员—每个人都致力于治疗阿尔茨海默氏症的独特途径’s—这就是为什么我期待每年的这次会议。 ADDF致力于为他们提供成功所需的所有资源。”

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