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ADDF进行临床试验的新资金为1,325万美元

2020年2月19日

类别:新赠款

老年痴呆症’药物发现基金会(ADDF)宣布进行十项新投资,总计1325万美元,以帮助推进专注于新型治疗靶点和阿尔茨天天电玩城下载氏症预防和治疗的创新途径的研究计划’氏病和相关的痴呆症。

“我们对这些研究的投资反映了ADDF’支持公司和学术界加快药物研究的风险慈善事业方法,”ADDF的创始执行董事兼首席科学官Howard Fillit博士说。“看到我们所做的许多工作真是令人兴奋’在过去20年中获得的资助,现已进入第二阶段的后期试验。”

正在研究的这些新疗法中的几种集中在与衰老生物学相关的靶标上,例如神经炎症,氧化应激和脑细胞过度活跃。其他程序涉及生物标志物,与阿尔茨天天电玩城下载氏症有关的行为症状’s,预防del妄。

临床

埃里克·西默斯(Eric Siemers),医学博士– Vaccinex, Inc.

(2,992,766美元)

抗SEMA4D抗体(VX15)在早老性痴呆症中的初步药效学研究’s disease

在老年痴呆症 ’疾病会导致认知功能受损的脑部炎症增加。 Vaccinex Inc.正在开发一种调节脑部炎症的新型抗体药物,这是阿尔茨天天电玩城下载病极有希望的治疗靶标’s。临床前研究表明该抗体可改善神经炎症,在亨廷顿的一项小型临床试验中显示出阳性结果’病患者。该计划将在2a期临床试验中测试Vaccinex药物,以评估脑代谢和神经炎症的生物标志物的变化。

林建良博士,俄亥俄州立大学

(795,235美元)

谷氨酸转运蛋白EAAT2小分子激活剂的翻译为阿兹天天电玩城下载症的发展’s disease

脑细胞过度活跃是阿尔茨天天电玩城下载氏症的早期病理事件之一’的疾病。这可能是由于必需的神经化学物质谷氨酸水平过高引起的,谷氨酸水平异常高时可能对神经细胞有毒。通常,称为EAAT2的转运蛋白会去除多余的谷氨酸并防止大脑受损。阿尔茨天天电玩城下载病EAAT2水平下降’的患者,这被认为是疾病过程的早期事件。林博士已经确定了一种新型药物,该药物可增加EAAT2蛋白的产生,从而减少谷氨酸和降低机能亢进。该药物可恢复记忆力,改善神经细胞连接的完整性,并减少阿尔茨天天电玩城下载氏症中的淀粉样斑块’的动物模型。林博士先前通过与哈灵顿发现研究所的合作而被选为ADDF-哈灵顿学者。通过该奖项,他获得了经验丰富的药剂师药物开发专业人员的两年实物咨询支持,并提供了有价值的计划指导。目前的资金将使Lin博士和合作者能够执行FDA要求的批准进行首次人类临床试验的法规毒理学研究。

修复药物以治疗老年痴呆症’S DISEASE

Ronald van der Geest博士,Treeway B.V.

(2,994,122美元)

评估TW001在阿尔茨天天电玩城下载病患者中的安全性,药效动力学和药代动力学的2a期临床试验

有充分的证据表明氧化应激在阿尔茨天天电玩城下载氏症中起主要作用’的疾病。依达拉奉是一种抗氧化剂,目前在亚洲用于治疗中风。它已获得FDA批准,用于治疗肌萎缩性侧索硬化症,也称为Lou Gehrig’的疾病。在阿尔茨天天电玩城下载氏症的临床前模型中’例如,依达拉奉治疗可减少淀粉样蛋白斑块,氧化应激和炎症,同时保留脑细胞和认知功能。

依达拉奉目前仅以静脉内制剂的形式提供,每天一次输注一小时。生物技术公司Treeway最近开发了一种名为TW001的依达拉奉口服制剂。我在健康志愿者中进行的一项研究表明,TW001安全且耐受性良好。

在拟议的研究的第一部分中,Treeway将使用来自阿尔茨天天电玩城下载氏症的血液和脊髓液样本测试并验证其内部开发的新氧化应激测定’s patients. 研究的第二部分包括在轻度阿尔茨天天电玩城下载氏症的2a期临床试验’的患者确定TW001是否降低了氧化应激和阿尔茨天天电玩城下载氏症的生物学指标’s。他们还将评估TW001的长期安全性以及该治疗是否改善认知功能。

克里斯塔·兰克ôt,多伦多大学森尼布鲁克研究所

(1,396,867美元)

纳比隆 搅拌盲试验(NAB-IT)

大约50%的阿尔茨天天电玩城下载氏症患者'的疾病会引起躁动,这种并发症对看护人特别沉重。这也是将患者安置到长期护理机构中的主要原因之一。阿尔茨天天电玩城下载氏症目前尚无批准的激动药物'的病人。尽管某些抗精神病药目前已开出处方,但它们具有明显的副作用。结果,迫切需要更安全的药物选择。 

ADDF支持了Lanct博士ôt’萘比隆(大麻中有效成分的合成衍生物)的研究,可作为阿尔茨天天电玩城下载氏症的潜在治疗方法’的疾病。萘比隆已获得FDA批准,可用于治疗与化学疗法有关的恶心和呕吐。

最近的研究结果显示,萘比隆对中度至重度阿尔茨天天电玩城下载氏症患者的躁动有积极作用’的病人。萘比隆除对搅动有影响外,还可能通过与大麻素受体的相互作用减少神经炎症。在ADDF的额外资助下,兰克特博士ô现在将评估激动和生物标志物的变化,例如促炎生物标志物TNF-α,在使用萘必隆或安慰剂治疗的108例患者中。这项研究将确定其在治疗严重的行为症状(如躁动)方面的有效性以及其在阿尔茨天天电玩城下载氏症中作为神经炎症的疾病缓解药物的潜力’s disease.

药物发现

Luana Fioriti博士,Plico生物技术

(148,000美元)

SUMO2模拟物作为额颞叶痴呆的临床前模型中tau毒性的创新抑制剂

当tau形成有毒团块,破坏正常的大脑信号传导时,就会发生额颞叶痴呆(FTD)异常病理的主要原因。神经元可以保护自己免受这种毒性的一种方法是通过称为SUMOylation的过程。 Plico Biotech正在研究一种在药理学上增加SUMO的策略,以实现对脑内tau蛋白毒性更大的细胞弹性。 该项目将在FTD模型中测试其化合物。

Sharon Rosenzweig-Lipson,博士,AgeneBio Inc

(499,704美元)

GABA-A alpha-5阳性变构调节剂的体内表征

轻度认知障碍患者的记忆问题多于其年龄,并且患痴呆症的风险也增加。原因之一可能是因为它们的脑细胞变得比正常人多动。 AgeneBio正在开发针对这些患者大脑过度活动的疗法。目前的资金将支持进一步增强GABA-A活性的新药的表征 α5受体,通常抑制神经元兴奋性的受体。通过提高其GABA-Aα5,在临床前模型中,他们的药物可以减少过度活跃,改善症状并延缓痴呆的发展。

Therini Bio,Inc.(以前称为MedRed Inc.)的Edward Spack博士

($ 3,000,000)

靶向纤维蛋白介导的神经炎症的抗体治疗剂和成像剂的开发

一种称为纤维蛋白的凝血因子与毒性炎症有关,它会损害阿尔茨天天电玩城下载氏症的神经元’的疾病。纤维蛋白对于受伤后的正常血液凝结至关重要,但由于阿尔茨天天电玩城下载氏症中发生的血管变化,其可能会异常渗入大脑’s.

Therini正在开发一种药物,以阻止纤维蛋白引起炎症而不影响其凝血功能。同时,该公司还开发了一种成像剂,可以检测脑中纤维蛋白的沉积并指示血管异常,这将有助于临床发展。

预防

麦吉尔大学保健中心医学博士佐藤弘明

(1,118,893美元)

心脏手术后鼻腔注射胰岛素能保持认知功能吗?

每年有3千万患者患有ir妄或术后认知功能障碍,与患痴呆症的风险高6倍相关。手术后脑功能可能下降,接受心脏直视手术的老年患者尤为危险。不幸的是,目前没有可用于预防或治疗术后del妄或术后认知功能障碍的药物。

手术会引发炎症,进而导致大脑中胰岛素信号传导受损,导致认知功能障碍。佐藤博士及其同事将进行一项双盲随机安慰剂对照试验,招募494名心脏外科手术患者,以测试鼻内注射胰岛素是否能保留认知功能并降低术后ir妄和术后认知功能障碍的风险。鼻内输送胰岛素的好处是可以将胰岛素直接输送到大脑中而不影响血液中的胰岛素水平,因此不会引起低血糖症(血糖水平非常低)。该试验的积极结果可能会导致在高风险手术患者中使用鼻内胰岛素进行具有成本效益的ir妄预防。

生物标记

RIO Pharmaceuticals,Inc.的John Gerdes博士

(308,869美元)

星形胶质L-谷氨酸EAAT2示踪剂对阿尔茨天天电玩城下载氏症的人类PET成像评估’氏病和相关痴呆

事实证明,使用正电子发射断层扫描(PET)等技术进行的大脑成像在测量阿尔茨天天电玩城下载氏症方面具有重要价值’在活着的患者中。可以索引阿尔茨天天电玩城下载氏症早期脑功能障碍的新型成像剂的需求很大,而且潜力很大’的疾病。 ADDF支持Amyvid的开发™,这是首次批准的淀粉样蛋白PET扫描,彻底改变了我们进行临床试验的方式,使研究人员能够确保阿尔茨天天电玩城下载氏症患者'的试验有这种疾病。跟踪疾病进展的其他成像工具的开发可以帮助我们加快选择患者进行临床试验并监测他们对新兴疗法的反应的努力。

Gerdes博士和合作者已经开发出了第一个也是唯一的靶向EAAT2的成像剂,EAAT2是一种参与大脑突触传递的蛋白质。目前的资金将使该团队能够对健康参与者和阿尔茨天天电玩城下载氏症进行首次人体试验’的病人。这项研究的结果在帮助早期诊断方面具有潜在价值。

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